艾曲波帕/艾曲博帕(ELTROMBOPAG)治疗再生障碍性贫血效果如何?

2022-09-21 作者: 康必行-小海

       艾曲波帕是一种口服的血小板生成素(TPO)受体激动剂,于2008年在美国上市,最初用于治疗免疫性血小板减少症(ITP);后经过临床试验,证实艾曲波帕不仅可促使巨核细胞的增殖、分化,促进血小板的生成,还有促进骨髓造血干细胞的增殖和分化,从而改善造血功能的作用,于2014年批准用于治疗经免疫抑制疗法无效的重型再生障碍性贫血患者。

  据现在的临床数据可查,NIH(美国研究院)在一项临床试验中,招募43例免疫抑制剂治疗无效的重型再障患者。其中40%治疗见效,18.6%的患者艾曲波帕治疗无效。艾曲泊帕在再生障碍性贫血患者中的多个临床试验显示了质量更高、缓解更快的特性,并不增加恶性克隆的发生,成为血液科医师强有力的武器。

  艾曲波帕起始剂量为50毫克/天,如果血小板数没有增加或增加不明显,则每两周增加25mg,最大剂量不超过150mg/天。患者可以继续服用环孢素治疗,必要时可给予患者血小板或红细胞输注支持治疗。最常见的不良反应是:恶心(33%)疲倦(28%)咳嗽(23%)腹泻(21%)和头痛(21%)。

  后来NIH进一步进行研究,艾曲波帕联合ATG和环孢素治疗初治的重型再障患者,也取得了令人鼓舞的效果。至于艾曲波帕单药治疗如何、远期效果及并发症如何,还需要很长的研究之路要走。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

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