依库珠单抗(SOLIRIS/ECULIZUMAB)用于治疗重症肌无力患者疗效显著?

2022-09-22 作者: 康必行-小怡

  依库珠单抗(SOLIRIS/ECULIZUMAB)的活性成分依库珠单抗是一种重组单克隆抗体,可识别并粘附人体内存在的抗原。Eculizumab粘附在C5补体蛋白上并阻断它。C5补体蛋白是免疫系统补体级联反应的一部分,其激活会导致上述情况的发生。依库珠单抗是补体激活通路中C5末端蛋白的有效抑制剂。与另一种已被批准用于重症肌无力的C5抑制剂伊诺凯组单抗(enculizumab)不同,依库珠单抗的半衰期较长,因此该药维持期的给药间隔可达8周。

  在这项III期、双盲、多中心研究中,平均年龄57岁的175例抗乙酰胆碱受体抗体阳性(AChR Ab+)的广泛性重症肌无力(gMG;美国重症肌无力基金会II-IV级)患者随机接受静脉注射依库珠单抗或安慰剂,按1:1的比例给药26周。依库珠单抗组患者在第1天接受初始负荷剂量2400-3000 mg后,从第15天开始每8周接受3000-3600 mg的依库珠单抗输注。根据患者报告的症状和功能状态的衡量标准,所有患者在基线时重症肌无力-日常生活活动(MG-ADL)评分≥6。26周后,与安慰剂组相比,依库珠单抗组患者在MG-ADL总评分的主要结果方面有显著改善(-3.1 vs-1.4;P<0.001)。

  从重症肌无力(QMG)总分显示的疾病严重程度的次要转归来看,依库珠单抗组比安慰剂组比基线有更显著的改善(-2.8 vs-0.8;P<0.001)。重要的是,临床效益在早期治疗开始时就能看到,并持续整个治疗过程。Dr.Vu报告说:“在1周内即观察到依库珠单抗组MG-ADL和QMG评分的改善,并在26周内持续受益。”根据伊诺凯组单抗的经验,依库珠单抗组的不良事件(AE)与C5抑制剂的预期一致,2个治疗组之间没有显著差异。

  为了评估依库珠单抗组在这些患者中的长期疗效和安全性,研究者进行了一项开放标签扩展(OLE)研究,涉及161例完成CHAMPION双盲随机期的患者。OLE期的所有参与者接受依库珠单抗组治疗长达4年,无论他们在双盲期是使用依库珠单抗组还是安慰剂。

  这些患者中有79例(至研究截止日期在访)的数据被纳入中期分析。总的来说,在双盲阶段看到的改进在OLE阶段也持续存在。在OLE阶段继续使用依库珠单抗组治疗的患者中,MG-ADL评分的改善持续到第52周:最小二乘(LS)较OLE基线的平均变化为-4.2;P<0.0001。在OLE阶段最初被分配到安慰剂组的患者,在OLE阶段转换到依库珠单抗组后,MG-ADL评分迅速改善,并持续到积极治疗的26周(LS均值从OLE基线变化为-2.4;P<0.01)。类似地,从QMG评分来看,在OLE中继续使用依库珠单抗组的患者持续获益,而转换到依库珠单抗组患者的获益也得到改善。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击拓展阅读:依库珠单抗(SOLIRIS/ECULIZUMAB)治疗重症肌无力患者中安全性和有效性如何?

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