塞尔帕替尼(Retevmo/selpercatinib)是首个被批准专门治疗携带RET基因变异实体瘤的精准疗法？

　　美国FDA加速批准selpercatinib(塞尔帕替尼Retevmo)上市，用于全身治疗失败后的晚期或转移性RET融合实体瘤患者，成为了第六项基于分子标记却不限癌种的获批适应症！同时，塞尔帕替尼也是首个被批准专门用于治疗携带RET基因变异实体瘤的精准疗法。此次获批是基于代号为LIBRETTO-001试验，结果显示：疾病控制率高达77%，总体缓解率(ORR)为44%；研究入组了41名RET融合阳性的各类实体瘤患者，包括非小细胞肺癌、甲状腺癌、胰腺癌、结直肠癌、唾液腺癌、肉瘤等16类癌症。

　　值得一提的是，这些患者都是经过了平均两种治疗方案失败的临床难治型患者。在整个疗效人群中，24%是亚洲人。

　　在11名胰腺腺癌患者中，该药物的ORR为55%，DOR范围为2.5个月至38.3个月以上；

　　在10名结直肠癌患者中，该药物的ORR为20%，DOR范围为5.6个月至13.3个月；

　　在4名唾液癌患者中，该药物的ORR为50%，DOR范围为5.7个月至28.8个月以上；

　　在3名原发性癌症未知的患者中，该药物的ORR为33%，DOR为9.2个月。

　　同时根据此前报道，在非小细胞肺癌和甲状腺癌中，塞尔帕替尼疗效良好。

　　在105例经铂类化疗的NSCLC中，该药物的ORR为64%，DOR17.5个月；在39例初治的NSCLC中，该药物的ORR为85%，DOR未达到。

　　在55例经卡博替尼/凡德他尼治疗的MTC中，该药物的ORR为69%，DOR未达到；在88例初治的MTC中，该药物的ORR为73%，DOR为22.0个月。

　　在19例经放射性碘治疗的TC中，该药物的ORR为79%，DOR为18.个月4；在19例初治的TC中，该药物的ORR为100%，DOR未达到。

　　RET是一个在转染过程中发生重排的原癌基因，RET蛋白的异常活化能够激活下游的信号通路，驱动细胞分裂、增殖，导致肿瘤产生。塞尔帕替尼（selpercatinib，Retevmo）是一款首创、高选择性、强效的RET激酶口服抑制剂，对受体酪氨酸激酶的特异性较高，能够有效抑制癌细胞生长，可用于治疗RET突变阳性非小细胞肺癌、甲状腺髓样癌和其他甲状腺癌患者。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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