凡德他尼/卡普利沙(Caprelsa/Vandetanib)是用于治疗晚期遗传性或散发性甲状腺髓样癌患者？

　　凡德他尼Vandetanib是一种VEGF2酪氨酸激酶活性的抑制剂，它还具有抗内皮生长因子受体的活性，并在转染酪氨酸激酶期间重新排列。在大型（n=331）3期临床ZETA实验中，比较了凡德他尼vandetanib与安慰剂的疗效在不可切除、局部晚期或转移性、遗传性或散发性甲状腺髓样癌（MTC）患者中的疗效。凡德他尼vandetanib在主要终点无进展生存期（PFS）和一系列次要终点（包括客观反应率）方面显示出比安慰剂显着的临床益处。因此FDA和EMA分别批准凡德他尼vandetanib用于晚期MTC。

　　口服凡德他尼vandetanib同样在HCC和转移性结直肠癌（mCRC）患者的早期临床试验中进行了研究。尽管这些研究报告了类似于治疗MTC的疗效预期的和可控的毒性，但他们的疗效数据并不足以支持这一适应症的进一步发展。然而，研究vandetanib对TACE的作用有着充足的证据，众所周知,TACE通过创造缺血性肿瘤环境诱导促血管生成因子的上调。

　　一篇发表在JVIR上的研究报告了一项试点、开放标签、0期、单臂、机会之窗实验（NCT03291379），评估了凡德他尼vandetanib洗脱不透射线栓塞（BTG-002814）用于可切除肝脏恶性肿瘤患者经动脉化疗栓塞（TACE）的安全性和耐受性。

　　凡德他尼Vandetanib洗脱不透射线栓塞（BTG-002814）是将2种方法结合为1种疗法的新应用，BTG-002814的安全性在一项临床前研究中进行了调查，其中1 mL BTG-002814（含100 mg凡德他尼vandetanib）的给药耐受性良好，没有产生明显的全身毒性。这项首次人体试验、机会之窗研究表明，BTG-002814可以安全地输送给肝肿瘤患者，并在低血浆浓度的肿瘤中实现高药物浓度，具有良好的抗肿瘤活性。栓塞分布数据的准确性证明了不透射线栓塞在指导未来程序优化治疗方面的价值，在剂量探索和疗效研究中，进一步评估TACE联合治疗是必要的。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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