卡那单抗/易来力(Ilaris/Canakinumab)是治疗罕见病的多面手？

　　卡那单抗是一种选择性、高亲和性、全人源化单克隆抗体，靶向抑制白细胞介素-1β(IL-1β)，这是人体免疫系统防御的一个重要组成部分。IL-1β的过度产生在某些炎症性疾病中发挥着关键作用。卡那单抗通过阻断IL-1β的作用并持续一段时间，从而抑制因过量产生造成的炎症。

　　美国食品和药物管理局(FDA)已同时批准单抗药物卡那单抗(canakimumab)3个新的适应症，用于治疗3种罕见和独特类型的周期性发热综合征：肿瘤坏死因子受体相关的周期性综合征(TRAPS)、高免疫球蛋白D综合征(HIDS)/甲羟戊酸激酶缺乏症(MKD)、家族性地中海热(FMF)。所有这3种疾病均属于名为周期性发热综合征(也被称为遗传性周期性发热[HPF])的一组罕见自身炎症性疾病。其中，最常见的是FMF，主要影响地中海血统的人。该病在这些人群中的发病率约为1/250-1/1000，其中许多为儿童。

　　该研究显示，与安慰剂相比，卡那单抗在TRAPS、HIDS/MKD、FMF患者中表现出快速(从第15天开始)和持续的疾病控制(至16周)。之前，FDA基于该研究的优越数据，已授予卡那单抗治疗这3种周期性发热综合征的突破性药物资格和优先审查资格。

　　此前，卡那单抗已获美国和欧盟批准用于SJIA，在欧洲，卡那单抗也已获批用于AOSD和难治性急性痛风性关节炎的对症治疗。此外，卡那单抗也已获全球70多个国家批淮治疗周期性发热综合征CAPS。在美国，卡那单抗已获批2种亚型的CAPS：大威尔斯综合征(MWS)和家族性寒冷性自身炎症性综合征(FCA)。

　　周期性发热综合征(PFS)是一组疾病，通过免疫系统的非感染性激活导致严重反复性发热和致病性炎症，往往导致残疾并可能伴有关节疼痛、肿胀、肌肉疼痛和皮疹等。大多数患者在婴儿期或儿童期呈现症状，但也有一些患者在成年后症状才变得明显或可确诊。

　　之前，这类疾病的治疗方案包括口服消炎药，如糖皮质激素，用于管理疾病症状。而其他药物，如非甾体类抗炎药，也被用于减少症状，但这些药物并不能阻止或改变疾病的整个进程。

　　周期性发热综合征是一组罕见的自身免疫性疾病，导致残疾和持续性发热，可伴有关键疼痛、肿胀、肌肉疼痛、皮疹及可致命的并发症。

　　目前，卡那单抗已获批治疗另一种周期性发热综合征[冷吡琳相关周期性综合征(CAPS)]和另一种自身炎症性疾病[全身性幼年特发性关节炎(sJIA)]。此外，卡那单抗也已获批治疗难治性急性痛风性关节炎、成人斯蒂尔病(AOSD)。

　　卡那单抗(canakinumab)是由诺华开发的重组人源抗白介素-1β（anti-IL-1β）单克隆抗体，属IgG1/κ同工型亚类。在鼠类Sp2/0-Ag14细胞株中表达，由两条447-(或448-)残基重链和两条214-残基轻链组成，当去糖基化时分子质量为145157道尔顿。卡那单抗的两条重链均含寡糖链连接至蛋白骨架天冬酰胺298(Asn298)。卡那单抗与IL-1β结合，阻断它与IL-1β受体的相互作用，因此能够抑制IL-1β介导的炎症，从而对多种炎症相关的罕见病具有治疗作用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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