司美替尼(KOSELUGO/SELUMETINIB)在治疗神经纤维瘤病I型方面效果好?

2024-02-05 作者: 康必行-小洁

  司美替尼(Selumetinib,商品名:Koselugo)是阿利斯康和默沙东联合研发的一种口服的选择性MEK抑制剂,可使失调的信号通路恢复正常,抑制肿瘤生长,进而缓解病情,适用于2岁及以上患有1型神经纤维瘤病(NF1)与无法手术的盆状神经纤维瘤。2020年4月10日,司美替尼被美国FDA批准成为首个治疗NF1和PN儿童患者的口服药物。

司美替尼

  丛状神经纤维瘤(PN)是Ⅰ型神经纤维瘤病(NF1)的主要表现之一,而NF1是由NF1基因突变引起的神经系统常染色体显性遗传病。我国NF1整体发病率推算约为5/100万,多在儿童期发病,而存在PN表现的NF1患者比例约为30%-50%。因NF1和PN的相对罕见性,既往全社会对疾病的知晓度比较有限。

  司美替尼是选择性丝裂原活化蛋白激酶激酶1和2(MEK1/2)抑制剂。司美替尼可抑制MEK活性并阻断RAF-MEK-ERK信号通路,抑制RAF-MEK-ERK信号通路被激活型肿瘤细胞的增殖和存活。

  在一项发表于《新英格兰医学杂志》的新闻当中,司美替尼一期临床试验显示,其在治疗神经纤维瘤病I型及无法手术的丛状神经纤维瘤中取得了良好的效果。试验招募了24位患者,中位治疗周期为30个月,经治疗后,所有入组患儿均观测到了肿瘤体积的缩小(平均减少了31%),取得疗效治疗周期的中位数为20个月。在入组的这些患者当中,17位药物有效,有效率为71%。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

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