玛伐凯泰/马瓦卡坦(MAVACAMTEN)在治疗梗阻性肥厚型心肌病中展现出了显著的效果

2024-02-06 作者: 康必行-小璐

  马瓦卡坦(Camzyos,Mavacamten)治疗肥厚型心肌病的显著效果,肥厚型心肌病是一种心肌异常肥大或增厚为主要特征的疾病,这会导致左心室的内腔收缩及心室壁失去弹性,使左心室无法放松并容纳血液。在疾病的发展过程中,心脏泵血功能不足,表现为患者身体机能的虚弱(如胸痛、疲劳、呼吸短促、运动时晕厥)和心脏功能障碍(如心力衰竭、房颤、中风、猝死)。

  马瓦卡坦(Camzyos),一种口服选择性心肌肌球蛋白别构抑制剂,已经成为了治疗肥厚型心肌病(HCM)的重要突破。在2022年4月,美国食品和药物管理局(FDA)批准了其用于治疗梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)成人患者,这标志着该药物在治疗这种严重心脏疾病中的重要作用。

  马瓦卡坦(Camzyos)是一种“first-in-class”的药物,它是第一个也是唯一一个获批的从源头针对HCM的心肌肌球蛋白抑制剂。这种药物通过调节可以进入“肌动蛋白开启”(发电)状态的肌球蛋白头的数量,降低产生力量(收缩)和残余(舒张)跨桥形成的可能性。过度的肌球蛋白肌动蛋白跨桥形成和超松弛状态的失调是HCM的机制标志。马瓦卡坦将整个肌球蛋白群转变为能量节约、可招募、超级放松的状态。在HCM患者中,马瓦卡坦抑制肌球蛋白可减少动态LVOT梗阻并改善心脏充盈压。

  临床试验已经证明了马瓦卡坦(Camzyos)的治疗效果,证实了该药物在客观上(pVO2)和主观上(NYHA类)都提高了心脏功能。此外,与传统的治疗方法相比,马瓦卡坦(Camzyos)具有许多优势。首先,其疗效显著,能够显著改善患者的心功能和生活质量。其次,其安全性高,不良反应发生率低,患者耐受性好。此外,马瓦卡坦(Camzyos)的使用方便,可通过口服给药,无需频繁的监测和调整剂量。

  然而,尽管马瓦卡坦(Camzyos)在治疗梗阻性肥厚型心肌病中展现出了显著的效果,但仍需要进行更多的临床研究以验证其疗效和安全性。此外,对于不同病情的患者,可能需要制定个性化的治疗方案,以达到最佳的治疗效果。

  总的来说,马瓦卡坦(Camzyos)在治疗梗阻性肥厚型心肌病中展现出了显著的效果,为患者提供了一种新的治疗选择。未来,随着研究的深入,我们期待这种药物能够在更多患者中发挥其神奇的治疗效果,为梗阻性肥厚型心肌病的治疗开启新的篇章。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击拓展阅读:玛伐凯泰(CAMZYOS/MAVACAMTEN)对心脏肌肉疾病疗效如何?

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