福坦替尼/福他替尼(TAVLESSE/FOSTAMATINIB)对于长期免疫性血小板减少症患者效果快速?

2024-02-08 作者: 康必行-小洁

  福坦替尼是全球首创且唯一获批上市的口服脾酪氨酸激酶(SYK)抑制剂。主要通过抑制体内脾酪氨酸激酶,阻断巨噬细胞表面Fc激活受体和B细胞受体的信号传导,减少免疫系统对抗体包裹血小板的识别和降解,从而阻止血小板的破坏并同时抑制炎性反应。福坦替尼片主要用于既往治疗疗效欠佳的成人慢性免疫性血小板减少症(ITP),也是全球首个获批的脾酪氨酸激酶(SYK)抑制剂。

  批准基于两个相同的,双盲,安慰剂对照试验,FIT-1(NCT02076399)和FIT-2(NCT02076412),共纳入150例持续性或慢性ITP患者,他们之前的治疗,其中包括皮质类固醇,免疫球蛋白,脾切除术和/或血小板生成素受体激动剂效果不理想。患者按2:1随机分配至福坦替尼(100 mg口服,每日两次)组或安慰剂组,持续24周。一个月后,剂量可以每天两次口服提升至150毫克。至少有5%接受fostamatinib治疗的患者最常见的不良反应是腹泻,高血压,恶心,头晕,丙氨酸氨基转移酶/天冬氨酸氨基转移酶(ALT/AST)增加,呼吸道感染,皮疹,腹痛,疲劳,胸痛和中性粒细胞减少。在ITP双盲研究中,严重的药物不良反应为发热性中性粒细胞减少症,腹泻,肺炎和高血压危象,每种不良反应均有1%接受fostamatinib治疗的患者发生。

  尽管有几种不同的治疗方法和具有不同作用机制的药物,免疫性血小板减少症仍能持续许多年。福坦替尼代表了一种新的治疗方法,可以口服给药,并且需要最少的滴定;减少临床时间和对专业医疗支持的需求。研究显示,在既往接受过其他治疗、被认为难以治疗的长期免疫性血小板减少症患者中,这种疗法能够产生快速、持久的应答。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

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