西罗莫司白蛋白结合型纳米颗粒(Fyarro/Nab-sirolimus)对于转移性恶性血管细胞瘤有好的疗效？

　　西罗莫司白蛋白结合型纳米颗粒适用于治疗患有局部晚期不可切除或转移性恶性血管周围上皮样细胞瘤（PEComa）的成年患者。晚期恶性PEComa是一种称为软组织肉瘤的癌症。PEComa中的“PEC”是指血管周围上皮样细胞，这是构成肿瘤的细胞类型。肉瘤是一种在骨骼和软组织中形成的罕见癌症，包括脂肪、血管、肌肉和神经。

　　西罗莫司白蛋白结合型纳米颗粒的疗效在AMPECT(NCT02494570)中进行了评估，该试验是一项多中心、单臂临床试验，受试者为31名局部晚期不可切除或转移性恶性PEComa患者。患者在21天周期的第1天和第8天接受剂量为100 mg/m 2的FYARRO，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。主要疗效结果指标是总体缓解率(ORR)和缓解持续时间(DOR)。在AMPECT中，2名患者在治疗11个月和34个月后出现完全缓解。

　　西罗莫司白蛋白结合型纳米颗粒中的西罗莫司是雷帕霉素激酶机械靶标（mTOR）的抑制剂。mTOR是一种丝氨酸苏氨酸激酶，位于PI3K/AKT通路的下游，控制细胞存活、生长和增殖等关键细胞过程，并且在多种人类癌症中通常失调。在细胞中，西罗莫司与亲免素FK结合蛋白12(FKBP-12)结合，生成免疫抑制复合物。西罗莫司-FKBP-12复合物结合并抑制雷帕霉素复合物1(mTORC1)机械靶点的激活。西罗莫司对mTOR的抑制已被证明可以在体外和体内减少细胞增殖、血管生成和葡萄糖摄取。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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