恩西地平是一种口服的异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)抑制剂,通过抑制突变IDH2酶的活性,来减少2-羟基戊二酸(2-HG)的产生。在AML中,IDH2突变导致2-HG水平升高,进而干扰细胞的正常代谢。恩西地平通过纠正这一代谢异常,为白血病细胞创造一个不利于生存的环境,从而达到治疗目的。恩西地平靶向称为IDH2的特定基因突变,它会影响您的骨髓。IDH2突变会阻止年轻的血细胞发育成健康的成人血细胞,从而导致急性髓系白血病的症状。
在急性髓细胞白血病的患者中,带有IDH2(Isocitrate dehydrogenase,IDH,异柠檬酸脱氢酶)突变的患者约占20%,仅有约10%的患者适合骨髓移植手术,5年生存率低。恩西地平对于检测出带有IDH2突变的患者具有治疗效果。目前肿瘤的治疗方法主要有化疗、免疫疗法等,恩西地平不属于此类,是首个肿瘤代谢药物,属于IDH2抑制剂。
多项研究表明,恩西地平在治疗具有IDH2突变的AML患者方面表现出显著的疗效。在一项关键性临床试验中,
在一项开放标签、随机、3期试验中比较恩西地平与常规治疗方案在年龄≥60岁的晚期突变型IDH2急性髓细胞白血病(AML)复发/难治患者中的疗效,这些患者之前接受过2或3次AML定向治疗。总的来说,319名患者被随机分配到恩西地平组(n=158)或CCR组(n=161),分别有30%和43%的患者在随访期间接受了随后的AML定向治疗。恩西地平组和CCR组的中位OS分别为6.5个月和6.2个月,恩西地平组的1年生存率为37.5%,CCR组为26.1%。恩西地平显著改善了EFS、TTF(中位数,4.9比1.9个月)。
虽然恩西地平在治疗AML方面取得了显著成果,但患者在使用过程中仍需注意潜在的副作用。常见的副作用包括恶心、呕吐、腹泻等胃肠道反应,以及疲劳、头痛等全身症状。此外,恩西地平还可能导致肝功能异常、血小板减少等血液学毒性。因此,在使用恩西地平治疗时,医生需根据患者的具体情况仔细评估利弊,制定个性化的治疗方案,并密切监测患者的身体状况和药物反应。
恩西地平作为一种针对具有IDH2突变的AML患者的创新药物,通过纠正细胞代谢异常,为疾病治疗提供了新的希望。在使用过程中,患者仍需关注潜在的副作用,并在医生的指导下进行个性化治疗。随着研究的深入和药物的不断改进,相信
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