菲达替尼/菲卓替尼(Fedratinib/Inrebic)改善了骨髓纤维化患者的存活率

2024-03-29 作者: 康必行-小洁

  菲达替尼是一种口服的酪氨酸激酶抑制剂(TKI),主要用于治疗骨髓纤维化(MF)。它通过抑制JAK2和FLT3等酪氨酸激酶的活性,从而阻断这些激酶在骨髓纤维化发病机制中的作用。通过这种方式,菲达替尼可以减缓疾病的进展,改善患者的生活质量。

  Fedratinib是一种口服激酶抑制剂,具有抗野生型和突变激活的Janus AssociatedKinase 2(JAK2)和FMS样酪氨酸激酶3(FLT3)的活性。JAK2的异常激活是与骨髓增生性肿瘤(MPNs)相关,包括骨髓纤维化和真性红细胞增多症。在表达突变活性的JAK2V617F或FLT3ITD的细胞模型中,菲达替尼减少信号转导和转录激活因子(STAT3/5)蛋白的磷酸化,抑制细胞增殖,诱导细胞凋亡细胞死亡。在JAK2V617F驱动的骨髓增生性疾病的小鼠模型中,fedratinib阻断了STAT3/5的磷酸化,并改善了存活率,白细胞计数,血细胞比容,脾肿大和纤维化。

  多项临床试验表明,菲达替尼在治疗骨髓纤维化方面具有显著疗效。在临床试验中,患者接受菲达替尼治疗后,脾脏体积缩小、贫血症状改善、生活质量提高等方面均表现出明显的改善。此外,菲达替尼还能延长患者的生存期,为许多患者带来了长期生存的希望。

  菲达替尼在治疗骨髓纤维化方面常见的副作用包括恶心、呕吐、腹泻、疲劳等。此外,部分患者可能出现肝功能异常、血小板减少等不良反应。因此,在使用菲达替尼时,患者需定期接受医生的评估,以确保药物使用的安全性和有效性。

  菲达替尼作为一种新型的酪氨酸激酶抑制剂,为骨髓纤维化患者提供了一种新的治疗选择。其显著的疗效和相对良好的安全性使得越来越多的患者从中受益。患者在使用菲达替尼时仍需遵循医生的建议,定期接受检查,以确保疾病得到最佳控制。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

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