据估计,美国每年有16000例MDS患者确诊。大约3.6%的MDS患者携带IDH1突变,这类突变被认为是MDS的早期驱动因素。携带IDH1突变的MDS患者通常预后不良并且在后期进展为急性髓系白血病(AML)的风险也增加。
美国食品药品监督管理局(FDA)批准了艾伏尼布(Tibsovo)用于治疗IDH1基因突变的复发或难治性骨髓增生异常综合征(MDS),FDA此次批准主要是基于一项开放标签、剂量递增、剂量扩展I期研究(AG120-C-001)的积极结果。该研究共纳入18例携带IDH1突变的R/R MDS患者,评估了
艾伏尼布是一种针对IDH1基因突变的小分子靶向药,可以将异常的癌细胞“分化”成正常的成熟细胞,因此属于一种有趣的分化剂疗法。不同于标准的细胞毒性疗法——化疗,艾伏尼布并不会不加选择地杀死细胞,而会专门纠正突变IDH1的癌细胞,因此十分精准。
IDH1突变在急性髓细胞白血病(AML)患者中约占10%,在骨髓增生异常综合症(MDS)患者中约占不到5%。IDH1突变的状态,本身并不能帮助预测患者治疗的预后,但复发性的此类患者进行标准治疗时通常预后不佳。艾伏尼布口服给药,起始剂量为每日500 mg,连续28天为一个周期,直至疾病进展、出现不可接受的毒性或造血干细胞移植。中位治疗持续时间为9.3个月。1例患者在艾伏尼布治疗后接受了干细胞移植。
艾伏尼布这种口服药对患者的耐受性相当好,患者可以在门诊进行使用。由于不属于化疗,
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