罗普司亭/罗米司亭(Romiplate)治疗血小板减少症具有良好的肝脏安全性

2024-04-01 作者: 康必行-小洁

  罗普司亭(Romiplate)与血小板减少症:一种创新的治疗策略,血小板减少症是一种血液疾病,主要表现为血液中血小板数量低于正常范围。这种疾病可能导致出血倾向增加,严重影响患者的生活质量。近年来,随着医学研究的深入,罗普司亭(Romiplate)作为一种新型药物,为血小板减少症的治疗提供了新的希望。

  免疫性血小板减少症患者均是由于血小板计数比较低,有发生严重出血事件和自发性擦伤风险。在临床上,TIP患者的治疗目标是提升血小板计数并维持在安全水平,降低出血风险、改善症状。临床上ITP一线采用糖皮质激素或注射球蛋白等方式,但骨质疏松等副作用较大,且超过一半的患者会治疗无效或者会复发,40%患者会转入二线ITP用药。

  ITP是一种免疫介导的出血性疾病,成人ITP常呈慢性病程,糖皮质激素是ITP一线治疗的重要药物,但存在患者出现激素无效、激素不耐受、激素依赖的情况,需要转换二线治疗药物TPO-RA。罗米司亭(罗普司亭)(Nplate、Romiplostim)是一种有效、安全、耐受性好的创新型长效TPO-RA,作用机制优势明显,不仅延长了半衰期,降低给药频率,从而提高了患者的依从性,还具有较好的安全性,经研究证明无论是脾切除或非脾切除的ITP患者,罗普司亭均不增加血栓事件发生率,且具有良好的肝脏安全性。

  罗普司亭是一种口服生物可利用的非核苷类小分子药物,通过激活血小板生成素受体(TPO-R)的JAK2/STAT5信号通路,促进骨髓巨核祖细胞的增殖与分化,从而增加血小板生成。这一独特的作用机制使得罗普司亭在治疗血小板减少症方面具有显著优势。

  罗普司亭属于TPO肽类模拟物,该融合蛋白由1个IgG1 Fc载体结构域和4个对TPO-R具有高亲和力的多肽序列组成的TPO-R结合域组成。Fc受体介导的lgG再循环药物释放缓慢;同时Fc结构域的结合会使肾清除率低,因此其半衰期可延长至120-140小时。Fc结构可成熟增加血药浓度,目前已上市获CFDA审批且具有Fc载体结构域的血液科用药有:注射用艾诺凝血素α,注射用罗特西普。罗普司亭早期应答率高:首次给药后1周后,血小板应答率即达77%,2周后高达91%。

  自罗普司亭问世以来,其在临床上的应用逐渐扩大。研究表明,罗普司亭在治疗免疫性血小板减少症(ITP)、骨髓增生异常综合征伴血小板减少症等疾病中表现出良好的疗效。与传统治疗方法相比,罗普司亭具有更高的安全性、耐受性和有效性,为患者提供了一种新的治疗选择。血小板生成素受体激动剂(TPO-R)是目前欧美国家对血小板减少症的常规治疗药物,而罗米司亭是一种第二代TPO-R药物,也是FDA批准的首个升血小板药物,每周一次的皮下注射,模仿人体的天然TPO,特别针对提高患者体内血小板数量,并且能长期使用。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击拓展阅读:罗普司亭/罗米司亭(ROMIPLATE/ROMIPLOSTIM)是国内首个第二代长效血小板生成素受体激动剂

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