阿伐曲泊帕是一种口服的非肽类血小板生成素受体激动剂,它主要通过激活血小板生成素受体,促进骨髓中巨核细胞的分化和成熟,从而增加血小板的数量。与传统的血小板生成药物相比,阿伐曲泊帕具有更高的选择性和更低的副作用发生率。
阿伐曲泊帕的研发和应用,主要针对的是血小板减少症患者。这类疾病可能导致患者出血风险增加,严重影响生活质量。阿伐曲泊帕的出现,为这些患者提供了一种新的治疗选择。通过口服阿伐曲泊帕,患者可以有效地提高血小板数量,降低出血风险,提高生活质量。
针对对艾曲泊帕或海曲泊帕治疗不耐受或无效的免疫性血小板减少症(ITP)患者,
在平均16.5个月(范围3.8至25.4个月)的随访期内,使用阿伐曲泊帕治疗的整体有效率达到了88%,其中完全反应率为70%。到目前为止,共有19位反应良好的患者继续接受阿伐曲泊帕治疗,58%的患者血小板计数稳定在100×10^9/L以上。大多数患者对阿伐曲泊帕的耐受性良好,包括那些在接受其他TPO受体激动剂(TPO-RA)治疗后出现肝功能不全和/或骨髓纤维化的患者。这些现实世界的数据进一步证明了阿伐曲泊帕在治疗ITP中的安全性和有效性,特别是对那些对艾曲泊帕或海曲泊帕治疗不耐受或无效的患者。
除了其治疗效果显著外,
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