脊髓小脑共济失调是一种复杂的神经系统疾病,主要表现为身体协调能力的丧失和平衡感的紊乱。这种疾病对于患者的日常生活产生了巨大的影响,而目前的治疗手段仍在不断探索和优化中。近年来,
脊髓小脑性共济失调(Spinocerebellar ataxia,SCA),俗称“企鹅病”。SCA是一组由基因突变导致小脑、脑干、脊髓退行性变,以进行性运动协调功能减退、平衡失调为主要临床表现的神经系统遗传性疾病。SCA的遗传性很高,根据流行病学调查显示,“其患病率可能在1-5/10万之间”。根据不同的致病基因,SCA被分为43个亚型,SCA3则为最常见的亚型,在中国SCA3占所有常染色体显性遗传SCA的51.1%-72.5%。
他替瑞林(Taltirelin/Ceredist)是一种促甲状腺激素释放激素(TRH)类似物,它模仿TRH的生理作用,但具有更长的半衰期和作用持续时间,并且在长期使用后几乎没有产生耐受性给药,具有促智、神经保护和镇痛作用。他替瑞林主要用于治疗脊髓小脑性共济失调;对于其他神经退行性疾病,例如脊髓性肌萎缩症,也有一定疗效。
他替瑞林是一种具有独特作用机制的药物,它通过调节人体内某些关键生物化学过程,来改善神经系统的功能。在脊髓小脑共济失调的治疗中,
在临床试验中,他替瑞林的应用已经取得了一些积极的成果。一些患者在接受他替瑞林治疗后,表现出了明显的症状改善,如步态稳定、协调能力提升等。这些成果为他替瑞林在脊髓小脑共济失调治疗中的应用提供了有力的支持。一项纳入60例脊髓小脑变性患者的为期6周的随机、双盲、安慰剂对照、双向交叉的2期临床研究显示:他替瑞林组总体改善率优于安慰剂组(P=0.0394),在指鼻试验和tapping-point试验中的神经评分方面显示优于安慰剂组的倾向,对自发性动作和总体精神症状改善也优于安慰剂(分别P=0.0448、P=0.0296),所有不良事件均为轻至中度,在治疗期间和/或停药后消失。
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2024-11-28
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