依库珠单抗(SOLIRIS)对视神经脊髓炎谱系病有治疗效果

　　依库珠单抗(eculizumab)，商品名为Soliris舒立瑞，是一种抑制末端补体C5的重组人源型单克隆抗体。Soliris主要功能是与补体C5结合，阻碍C5转化酶对C5的裂解。由于C5转化酶之后的补体活化过程为各补体活化途经的共同通路，因此，依库珠单抗可抑制3种途经的补体活化过程及其终末产物生成，阻止细胞溶解。临床上用于治疗罕见的血液疾病包括阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）和非典型溶血尿毒综合征(aHUS)，以及免疫系统相关疾病全身性重症肌无力(gMG)、视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)等。

　　视神经脊髓炎谱系病（NMOSD）是一种多累及视神经和脊髓的中枢神经系统自身免疫性炎性疾病。又称视神经脊髓炎。水通道蛋白4抗体（AQP4-IgG）靶向攻击水通道蛋白4，是本病特异性的致病抗体，在大多数NMOSD患者的血清中均可检测到。

　　依库珠单抗治疗NMOSD的有效性在临床研究MOSD研究1(NCT01892345)中得到证实。这是一项随机、双盲、安慰剂对照试验中，该试验研究招募了143名抗AQP4抗体阳性的NMOSD患者，共有96名患者被随机分配接受Soliris治疗，47名患者被随机分配接受安慰剂。试验研究的主要终点是第一次判定试验中复发的时间。数据结果显示，该试验研究达到其主要终点。与接受安慰剂治疗的患者相比，Soliris(eculizumab)治疗使NMOSD复发的风险降低了94％（p＜0.0001）。此外，与接受安慰剂治疗的患者相比，接受依库珠单抗治疗的患者还减少了住院、皮质类固醇和血浆交换治疗急性发作的需要。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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