甲状腺髓样癌(MTC)是一种起源于甲状腺滤泡旁降钙素分泌细胞的恶性肿瘤,约占所有甲状腺癌的5-10%。其中,RET基因突变是甲状腺髓样癌的主要遗传易感因素,约有一半的散发病例和几乎所有的家族性病例中存在RET基因突变。近年来,随着分子靶向药物的发展,针对RET突变的甲状腺髓样癌治疗取得了显著进展。赛普替尼(RETEVMO)作为一种新型的口服RET抑制剂,为RET突变甲状腺髓样癌患者提供了新的治疗选择。
在一项名为LIBRETTO-001的I/II期临床试验中,研究人员评估了
除了疗效显著外,赛普替尼在治疗过程中还表现出了良好的安全性。在LIBRETTO-001试验中,最常见的不良反应包括高血压、腹泻、皮疹和疲劳等,但大多数症状均为轻至中度,且可以通过调整药物剂量或给予相应的对症治疗来缓解。此外,该研究还观察到了一些与治疗相关的严重不良反应,如呼吸困难、心脏事件和肺部炎症等,但发生率较低。
总之,赛普替尼作为一种新型的口服RET抑制剂,在治疗RET突变甲状腺髓样癌中表现出了显著的疗效和良好的安全性。其疗效和安全性得到了多项临床试验的证实,为RET突变甲状腺髓样癌患者提供了新的治疗选择。然而,由于每个患者的具体情况不同,使用赛普替尼前仍需进行个体化的评估和讨论,以确保患者充分了解治疗方案和可能的风险。
未来,随着对
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