急性髓系白血病(AML)是一种影响血液和骨髓的恶性肿瘤,其特点是骨髓内异常细胞的快速增殖,导致正常血细胞的产生受到影响。对于许多AML患者来说,尽管经过造血干细胞移植(HSCT)的治疗,仍有可能面临疾病复发的风险。然而,近年来,一种名为
依维替尼是一种口服的IDH1酶抑制剂,它能够精准地靶向IDH1突变,通过降低异常代谢物2-HG的水平,从而恢复细胞的正常代谢并诱导细胞的正常分化。IDH1突变是AML和其他血液肿瘤中常见的一种功能获得性代谢基因突变,它会导致肿瘤细胞代谢异常、分化阻滞、染色质重组和甲基化异常等。
在近期的研究中,依维替尼在治疗造血干细胞移植后复发的急性髓系白血病患者中展现出了显著的效果。一项名为AGILE的研究发现,
值得注意的是,依维替尼的安全性也得到了验证。在临床试验中,依维替尼的治疗相关不良事件(TEAEs)易于管理,安全性良好。这为患者提供了更多的治疗选择和更好的生活质量。
此外,FDA在2023年10月24日宣布批准依维替尼用于治疗IDH1突变的复发性或难治性骨髓增生异常综合征(R/R MDS)。这也是依维替尼在美国获批的第4项适应症。这项批准是基于一项开放标签、剂量递增、剂量扩展I期研究(AG120-C-001)的积极结果。这项研究包含了174名患者,他们接受每日500毫克的依维替尼口服给药,直至疾病进展、发生不可接受的毒性或需要进行造血干细胞移植。研究的主要终点是联合的完全缓解(CR)和有部分血液学改善的完全缓解(CRh)率。结果显示,依维替尼在治疗R/R MDS患者中也展现出了显著的效果。
总的来说,
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