原发性中枢神经系统肿瘤是儿童最常见的实体肿瘤,占所有儿童肿瘤的26%,是儿童癌症相关死亡的首要原因。这些肿瘤的治疗通常采用手术联合放疗和化疗的方式。然而,由于放疗可能带来的长期不良反应和认知功能损害,对于儿童患者来说,选择更有效的药物治疗成为了研究的重点。近年来,神经营养酪氨酸激酶受体(NTRK)基因融合被认为是多种肿瘤类型的致癌驱动因子,而
维泰凯(Larotrectinib)是一种高选择性、中枢神经系统(CNS)活性的TRK抑制剂,能够有效抑制NTRK1、NTRK2和NTRK3的活性。在临床试验中,维泰凯显示出对携带NTRK基因融合的肿瘤患者的显著疗效。在一项包括婴儿纤维肉瘤、软组织肉瘤、乳头状甲状腺癌在内的24例儿童肿瘤患者的一期临床试验中,使用了维泰凯之后,有NTRK基因融合的肿瘤患者客观缓解率达到了93%。其中,婴儿型纤维肉瘤患者的治疗效果尤为显著,有两位患儿因为肿瘤缩小而获得了保全肢体的机会,生存质量没有因此受到影响。
除了对实体肿瘤的治疗效果外,
然而,值得注意的是,维泰凯治疗过程中也可能出现一些副作用,包括疲劳、呕吐、头晕、恶心、贫血、腹泻、便秘、咳嗽、体重增加、呼吸困难、头疼、发热、关节痛、后背疼等。虽然这些症状大多数为1-2级,但仍需密切关注并及时处理。在临床试验中,有5例患者报告了3-4级的副作用,包括丙氨酸氨基转移酶升高、天冬氨酸氨基转移酶升高、超敏反应、肌痛和体重增加。然而,没有受试者因副作用而终止治疗,显示出维泰凯在治疗过程中的良好耐受性。
在2024年,关于
总的来说,维泰凯作为一种高选择性的NTRK抑制剂,在原发性中枢神经系统肿瘤儿童患者中显示出显著的疗效。尽管治疗过程中可能出现一些副作用,但大多数症状为轻至中度,且可以通过适当的处理得到缓解。随着对NTRK基因融合在更多肿瘤类型中的研究深入,维泰凯有望为更多儿童肿瘤患者带来新的治疗希望。同时,对于如何降低放疗副反应、保护儿童患者的认知功能等方面,仍需进一步的研究和探索。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击拓展阅读:
更多药品详情请访问
2024-05-11
2024-05-11
2024-05-11
2024-05-11
2024-05-10
2024-05-10
2018-11-15
2017-10-26
2018-11-14
2018-11-16
2018-11-14
2018-11-15