转甲状腺素蛋白(TTR)淀粉样变性心肌病(ATTR-CM)是一种罕见且严重的心脏疾病,也称为“淀粉心”。这种疾病的发生主要是由于不稳定的TTR在异常解离后错误折叠,形成淀粉样物质并沉积在心肌间质中,导致心肌变硬,最终引发心衰。由于ATTR-CM的病例较少,认知程度低,且临床症状特异性差,常被误诊为原因不明性心力衰竭或肥厚型心肌病,导致诊断和治疗延误,预后不佳。因此,早期筛查、正确诊断、及时治疗对于改善ATTR-CM患者的预后和生活质量尤为重要。
近年来,
维达全的主要作用机制是通过稳定TTR四聚体,防止其异常解离和错误折叠,从而减少淀粉样物质的沉积。在临床试验中,
然而,需要注意的是,目前尚不清楚维达全对儿童是否安全有效。此外,虽然维达全可以显著减少ATTR-CM患者的死亡率和心脏相关住院次数,但它并不能完全治愈这种疾病。因此,患者需要长期进行治疗和管理,以延缓病情的进展。同时,患者还需要注意保持健康的生活方式,如健康饮食、适量运动、戒烟限酒等。
总的来说,
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