ALBRIOZA/AMX0035/PB-TURSO可以有效缓解渐冻症患者的症状还可以延长其生存期

　　在全球医药领域中，一种名为ALBRIOZA（AMX0035/PB-TURSO）的药物近期引发了广泛关注。这是一种由苯丁酸钠（sodium phenylbutrate,PB）和牛磺酸二醇（taurursodiol,TURSO）组成的口服固定剂量复方制剂。这一药物的开发和临床试验的成功，为渐冻症（肌萎缩侧索硬化症，ALS）患者带来了希望，为其提供了一种全新的治疗方法。

　　渐冻症，这个名字听起来就让人感到冰冷和绝望。这是一种神经退行性疾病，患者的神经系统细胞会逐渐死亡，导致肌肉功能逐渐丧失，最终使患者无法动弹，仿佛被“冻住”一样。目前，全球尚无根治渐冻症的方法，患者只能通过药物、康复训练和心理治疗等方式来缓解症状，延长生存期。

　　ALBRIOZA的出现，让渐冻症患者看到了曙光。这种药物通过PB和TURSO的联合作用，靶向肌萎缩侧索硬化症和其他神经退行性疾病中的内质网和线粒体依赖性神经元退行性变通路，减少神经元死亡和功能障碍。PB是一种小分子伴侣，旨在减少未折叠蛋白反应（UPR），防止因UPR导致的细胞死亡。而TURSO则是一种Bax抑制剂，旨在通过凋亡减少细胞死亡。这两种成分的联合使用，使得ALBRIOZA在临床试验中展现出了显著的治疗效果。

　　根据一项在137例ALS受试者中开展的多中心II期临床试验（CENTAUR）数据，接受ALBRIOZA治疗的受试者ALS功能评定量表-修订版（ALSFRS-R）平均评分在24周内改善2.32分。此外，接受ALBRIOZA治疗患者的中位生存时间也较安慰剂组延长了6.5个月。这一结果表明，ALBRIOZA不仅可以有效缓解渐冻症患者的症状，还可以延长其生存期，提高生活质量。

　　这一重大突破也得到了全球多个国家和地区的认可。2022年6月，加拿大卫生部附条件批准了ALBRIOZA用于治疗渐冻症。这是该产品在全球的首次批准，也是对患者和医药领域的一次重大鼓舞。目前，ALBRIOZA正在接受美国FDA的审查，期待在未来能够获得更多国家和地区的批准，为更多渐冻症患者带来希望。

　　当然，虽然ALBRIOZA在临床试验中取得了显著成果，但我们仍需保持谨慎乐观的态度。毕竟，药物研发和临床试验是一个漫长而复杂的过程，还需要经过大量的实践和研究来验证其疗效和安全性。同时，对于渐冻症患者来说，除了药物治疗外，还需要结合康复训练、心理治疗等多种方式来综合治疗，提高治疗效果。

　　总之，ALBRIOZA的出现为渐冻症患者带来了新的希望。这种药物通过独特的机制和作用方式，为渐冻症患者提供了一种全新的治疗方法。虽然目前仍有许多问题需要研究和解决，但我们相信，在医药科技的不断进步和努力下，未来一定会有更多的突破和创新，为渐冻症患者带来更好的治疗效果和生活质量。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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