依维莫司治疗结节性硬化症获得美国FDA批准

　　日前，诺华依维莫司（Afinitor Disperz）成为首个获FDA批准专门用于治疗2岁及以上有结节性硬化症（TSC）相关部分性癫痫发作患者的药物。TSC是一种罕见的遗传性疾病，其在全球影响大约100万人。约85%的TSC患者受癫痫的影响，与TSC相关的无法控制的癫痫会令患者虚弱。

　　诺华表示，这次依维莫司的获批解决了一个未满足需求，因为60%以上伴有癫痫的TSC患者对现有抗癫痫药物已产生耐药性。临床试验中，这款口服mTOR通路抑制剂用于辅助治疗时，其与安慰剂相比显著降低了与TSC相关的难治性癫痫的发作频次。在随机接受依维莫司治疗的患者中，与基线相比的癫痫发作频次降幅明显，低剂量组降幅为29.3%，高剂量组降幅为39.6%，而安慰剂组为14.9%。

　　诺华肿瘤业务美国执行副总裁Mallik称：“我们很高兴，依维莫司这次的获批将对经历部分性癫痫发作的TSC患者产生重要的影响，癫痫是这些患者最令人虚弱的临床表现之一。”这次批准是依维莫司在美国第三次获批TSC相关适应证，这款药物已上市用于治疗某些室管膜下巨细胞星形细胞瘤（SEGA）和肾血管平滑肌脂肪瘤患者。