氯苯唑酸葡胺/他法米地(TAFAMIDIS)能够显著降低ATTR-CM患者的死亡率？

　　氯苯唑酸葡胺（TAFAMIDIS）作为治疗ATTR-CM的一种新药，其是否能够显著降低ATTR-CM患者的死亡率，成为了医学界关注的焦点。ATTR-CM的发病机制在于不稳定转甲状腺素蛋白（TTR）的异常解离和错误折叠，导致淀粉样物质在心肌间质中沉积，长期进展会引发限制性心肌病和进行性心力衰竭。由于该疾病的临床症状不典型，且易与其他常见心血管疾病混淆，导致诊断困难，患者往往需要经过多次误诊、漏诊，才能得以确诊。而在确诊后，如果不进行对因治疗，患者的平均生存时间仅为2~5年。

　　氯苯唑酸葡胺（TAFAMIDIS）作为一种新型的治疗药物，其独特的作用机制在于能够稳定TTR，阻止其异常解离和错误折叠，从而减少淀粉样物质在心肌间质中的沉积。这一作用机制为ATTR-CM的治疗提供了新的思路，也为患者带来了新的希望。

　　在多项临床研究中，氯苯唑酸葡胺（TAFAMIDIS）的治疗效果得到了充分的验证。其中，一项长期扩展（LTE）试验的结果显示，持续使用氯苯唑酸葡胺软胶囊的ATTR-CM患者，其全因死亡率明显低于安慰剂组。这一结果不仅证明了氯苯唑酸葡胺（TAFAMIDIS）在治疗ATTR-CM方面的有效性，也进一步证明了其能够显著降低ATTR-CM患者的死亡率。

　　此外，氯苯唑酸葡胺（TAFAMIDIS）还具有良好的安全性和耐受性。在临床试验中，患者普遍能够耐受该药物的治疗，且不良反应发生率较低。这为氯苯唑酸葡胺（TAFAMIDIS）在临床上的广泛应用提供了有力的支持。

　　综上所述，氯苯唑酸葡胺（TAFAMIDIS）作为一种新型的治疗ATTR-CM的药物，其能够显著降低ATTR-CM患者的死亡率。这一发现不仅为ATTR-CM患者带来了新的治疗选择，也为医学界在罕见病治疗领域提供了新的思路和方法。未来，我们期待更多的科研成果能够涌现出来，为罕见病的治疗带来更多的希望和可能。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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