急性髓系白血病(AML)一直是一个严峻的挑战。这是一种起源于骨髓造血干细胞的恶性克隆性疾病,其发病急骤,临床进展迅速,自然病程仅有数周至数月。传统的治疗方法,如化疗和放疗,虽然能够在一定程度上控制病情,但患者的生存率和生活质量仍然受到很大的限制。然而,近年来,随着医学研究的深入和药物研发的进步,一种新型药物——
维奈克拉也称为维奈托克,是全球首款BCL-2(B淋巴细胞瘤-2基因)抑制剂。它通过选择性抑制BCL-2蛋白,恢复肿瘤细胞的程序性死亡机制(细胞凋亡),从而实现对肿瘤细胞的杀伤。在急性髓系白血病中,BCL-2的高表达是导致肿瘤细胞难以根除和产生耐药性的重要因素之一。而维奈克拉的抑制作用,恰好能够针对这一靶点,有效地诱导肿瘤细胞凋亡,达到治疗的目的。
多项研究已经证实了
维奈克拉在与其他药物的联合使用中也展现出了良好的协同作用。例如,在2022年美国血液肿瘤学学会(SOHO)年会上公布的一项II期研究中,维奈克拉与ASTX727(一种地西他滨和cedazuridine固定剂量组合的口服制剂)联合治疗急性髓系白血病,患者的总体缓解率达到了57%。这一结果表明,维奈克拉与其他药物的联合使用可以进一步提高疗效,为患者带来更多的希望。
当然,任何药物都不是万能的。
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