维莫德吉是一种口服的、高选择性的Hedgehog通路小分子抑制剂。Hedgehog信号通路对细胞早期生长和发展起着关键的调节作用,而在多种恶性肿瘤中,包括复发SHH型髓母细胞瘤,这一通路常常发生异常激活。维莫德吉通过特异性地抑制Hedgehog通路,阻断肿瘤细胞的生长和增殖,从而达到治疗的目的。
在临床研究中,
然而,值得注意的是,维莫德吉的疗效并非对所有患者都适用。在PBTC-025试验中,虽然部分SHH型髓母细胞瘤患者受益,但非SHH型患者则未见疗效。这表明维莫德吉的疗效与肿瘤的分子类型密切相关。此外,维莫德吉的耐受性较好,患者未因不良反应而退出治疗,但儿童患者可能出现骨骼系统和口腔的不良反应,需在使用时加以注意。
进一步的研究发现,
此外,对8例冻存肿瘤组织进行的全外显子组测序显示,部分存在SMO上游基因突变的患者表现出影像学缓解。这一发现进一步支持了维莫德吉通过抑制Hedgehog通路发挥疗效的机制。
综上所述,维莫德吉在治疗复发SHH型髓母细胞瘤方面具有一定的疗效,但其疗效与肿瘤的分子类型、分子标志物等因素密切相关。因此,在使用维莫德吉治疗时,需要综合考虑患者的具体情况,制定个体化的治疗方案。同时,未来的研究还需进一步探索维莫德吉的作用机制、优化治疗策略以及降低不良反应等方面的问题,以更好地服务于复发SHH型髓母细胞瘤患者的治疗。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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