艾美赛珠单抗/舒友立乐(HEMLIBRA)在治疗中度A型血友病方面有显著疗效

2024-07-26 作者: 康必行-小璐

  舒友立乐(HEMLIBRA/EMICIZUMAB)一款由罗氏集团旗下的日本中外制药研发的创新药物,自问世以来,在治疗中度A型血友病方面展现了卓越的疗效,为患者的生活质量带来了显著的提升。A型血友病,也称为血友病A,是一种遗传性凝血障碍,其主要特征是凝血因子VIII(FVIII)的缺乏,导致患者容易出现不受控的自发性出血,尤其影响关节、肌肉和内部器官。

  独特的双特异性结构

  舒友立乐(HEMLIBRA/EMICIZUMAB)作为一种双特异性抗体,其独特的结构允许它模拟FVIII的功能,同时不依赖于患者体内存在的FVIII水平。该药物通过结合并激活FVIII和FIXa,模拟正常的凝血级联反应,从而恢复凝血功能,并显著减少出血事件的发生。这种创新的药物设计,使得舒友立乐在治疗A型血友病方面具备独特的优势。

  显著的临床效果

  多项临床试验证明了舒友立乐在治疗中度A型血友病方面的显著疗效。例如,在针对出现因子VIII抗体的A型血友病患者的临床试验中,接受舒友立乐治疗的患者年化出血率显著降低。特别是在一项纳入109名12岁及以上患者的试验中,接受舒友立乐治疗的患者每年因出血约接受2.9次治疗,而没有接受预防性治疗的患者则需接受23.3次治疗,出血率降低了87%。这一数据表明,舒友立乐能够极大减少患者的出血频率,从而减轻他们的痛苦和不便。

  提高生活质量

  除了减少出血频率外,舒友立乐还显著提高了患者的生活质量。由于出血事件的减少,患者可以更加自由地参与日常活动,包括工作、学习和运动。这种药物的出现,让患者在日常生活中更加自信和独立,为他们的生活带来了实质性的改善。

  便利的给药方式

  舒友立乐通过皮下注射给药,每周仅需一次,相比传统的FVIII替代疗法,其更长的半衰期(30天)意味着患者接受治疗的频率大大降低。这不仅提高了治疗的便利性,还减少了患者的注射痛苦和医疗成本。对于年幼的儿童及其家庭来说,这种新药的出现更是带来了极大的福音,减轻了他们的护理负担。

  安全性与耐受性

  在临床试验中,舒友立乐表现出了良好的安全性和耐受性。患者报告的血友病相关症状,如肿痛和关节痛,以及生理功能如运动产生的疼痛和走路困难等,均得到了显著改善。这些结果表明,舒友立乐不仅疗效显著,而且安全性高,适合长期使用。

  综上所述,舒友立乐(HEMLIBRA/EMICIZUMAB)作为治疗中度A型血友病的创新药物,其独特的双特异性结构和显著的临床效果为患者带来了福音。它不仅显著减少了出血事件的发生频率,提高了患者的生活质量,还通过便利的给药方式和良好的安全性赢得了广泛的认可。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

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