沃拉西德尼(Voranigo/vorasidenib)获得FDA批准成为了首个针对IDH突变2级胶质瘤的靶向疗法

　　2024年8月6日，美国食品和药物管理局（FDA）基于III期INDIGO（NCT04164901，随机、多中心、双盲、安慰剂对照试验）研究的显著成果，批准了沃拉西德尼，用于12岁及以上伴有易感IDH1或IDH2突变的2级少突胶质细胞瘤或星形细胞瘤儿童和成人患者，这些患者此前接受过手术包括活检、次全切或全切，这是FDA批准的首款可用于这类患者的全身疗法。

　　在健康的人体细胞中，一类称为异柠檬酸脱氢酶（IDH）的基因会帮助分解营养物质并为细胞产生能量。IDH1和IDH2的突变与多种癌症有关，这类突变会阻止细胞分化或特化为其应有的细胞类型，进而可能引发细胞失控生长。在IDH突变胶质瘤中，Vorasidenib通过抑制突变IDH1和IDH2酶的活性，帮助控制疾病进展。我国脑胶质瘤的年发病率为5/10万～8/10万，5年死亡率在全身肿瘤中仅次于胰腺癌和肺癌。胶质瘤是最常见的原发性颅内肿瘤，占所有中枢神经系统肿瘤的大约三分之一。它们起源于脑内的神经胶质细胞，包括星形胶质细胞、少突胶质细胞和室管膜细胞。

　　根据世界卫生组织（WHO）的分级，胶质瘤分为四个级别，1级和2级为低级别胶质瘤，生长较慢；而3级和4级为高级别胶质瘤，生长较快，预后较差。

　　沃拉西德尼是FDA批准的首个且唯一一款用于治疗IDH突变2级胶质瘤的靶向药物。

　　IDH突变在人类的恶性肿瘤中普遍存在。IDH1/2突变已被确定为致癌基因和癌症药物靶点，其总体突变率在骨巨细胞瘤（80%）、2-3级胶质瘤（60-80%）、继发性胶质母细胞瘤（70%）、软骨肉瘤（55%）、急性髓系白血病（15-25%）等一系列实体瘤及血液瘤中较高。

　　在一项针对IDH突变2级胶质瘤患者的关键III期研究中，Vorasidenib显著改善无进展生存期，并且治疗耐受性良好。

　　Vorasidenib是一款具脑渗透性与选择性的口服异柠檬酸脱氢酶-1(IDH1)和异柠檬酸脱氢酶-2(IDH2)双重抑制剂，可抑制突变的IDH1/2蛋白。

　　沃拉西德尼作为首个针对IDH突变2级胶质瘤的靶向疗法，其临床疗效显著且安全可控。它不仅延长了患者的无进展生存期和总生存期，还显著改善了患者的临床症状和生活质量。随着研究的深入和临床应用的推广，沃拉西德尼有望在未来成为胶质瘤治疗领域的重要药物之一。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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