米哚妥林/雷德帕斯(Rydapt/midostaurin)为白血病和肥大细胞增多症患者带来新的选择

　　米哚妥林，又称雷德帕斯，是一种口服多靶点酪氨酸激酶抑制剂，为白血病和肥大细胞增多症患者带来了新的治疗希望。

　　米哚妥林的药理机制在于其能够抑制多种激酶活性，这些激酶在细胞信号传导通路中起着关键作用。具体来说，米哚妥林能够抑制FLT3（一种受体型酪氨酸激酶）和其他几种关键信号通路，如KIT信号通路，从而阻断癌细胞的增殖。FLT3在急性髓系白血病（AML）中常发生突变，导致细胞异常增殖。米哚妥林通过抑制FLT3的活性，阻止FLT3受体的信号传导，对FLT3突变导致的骨髓细胞异常增殖具有控制和缓解作用。同时，它还能抑制KIT激酶的信号传导，阻止肥大细胞增多症中的癌细胞增殖和组织胺的释放。

　　米哚妥林在白血病和肥大细胞增多症中的药理作用显著。对于AML患者，如果含有FLT3突变，米哚妥林能够通过抑制FLT3激酶活性来帮助治疗。临床试验显示，米哚妥林能够降低AML患者的死亡风险，并减少复发。对于肥大细胞增多症患者，如果具有KITD816V突变，米哚妥林能够通过抑制KIT激酶活性来治疗。它能够减少肥大细胞的活性和数量，从而改善症状并防止病情进一步恶化。

　　米哚妥林被批准用于治疗多种疾病，包括：

　　1.结合标准阿糖胞苷和柔红霉素诱导治疗以及阿糖胞苷巩固化疗，用于新诊断的存在FLT3突变的急性髓系白血病（AML）成人患者。

　　2.用于系统性肥大细胞增多症（SM），包括患有侵袭性系统性肥大细胞增多症（ASM）、系统性肥大细胞增多症伴相关血液肿瘤（SM-AHN）或肥大细胞白血病（MCL）的成人患者。

　　其常见的不良反应包括恶心、呕吐、口腔黏膜炎、痔疮、便秘、腹痛、发热性中性粒细胞减少、瘀斑、头痛、骨骼肌痛、关节痛、鼻衄以及上呼吸道感染等。此外，少见但更严重的副作用可能包括肝脏损伤、高血糖、高血压和出血倾向等。因此，在使用米哚妥林之前，医生将权衡潜在的好处和风险，并密切监测患者的病情变化。

　　综上所述，米哚妥林作为一种多靶点酪氨酸激酶抑制剂，为白血病和肥大细胞增多症患者提供了新的治疗选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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