在癌症治疗领域,随着医学研究的深入,靶向治疗药物不断涌现,为癌症患者带来新的希望。
艾伏尼布是一种针对异柠檬酸脱氢酶-1(IDH1)突变的小分子抑制剂。在正常细胞代谢过程中,IDH1参与三羧酸循环,催化异柠檬酸氧化脱羧生成α-酮戊二酸(α-KG),为细胞提供能量并维持正常的代谢平衡。然而,在某些癌症患者体内,IDH1基因发生突变,突变后的IDH1蛋白会获得新的异常功能,将α-KG还原为2-羟基戊二酸(2-HG)。大量积累的2-HG会干扰细胞内正常的表观遗传调控和细胞分化过程,促使细胞异常增殖,最终导致肿瘤的发生和发展。
艾伏尼布主要适用于携带IDH1易感突变的成人复发或难治性急性髓系白血病(AML)患者。对于这类患者,传统的化疗等治疗手段效果往往不佳,预后较差。艾伏尼布为他们提供了新的治疗选择,显著改善了患者的生存状况。此外,它还适用于经检测确认存在IDH1突变的局部晚期或转移性胆管癌患者。胆管癌由于其特殊的生物学特性,治疗难度较大,艾伏尼布的出现为胆管癌患者带来了新的希望,在延长患者生存期和改善生活质量方面发挥了重要作用。
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