吉列替尼/吉瑞替尼(Gilteritinib)是种针对FLT3突变阳性AML的靶向治疗药物

　　急性髓系白血病（AML）是一种异质性很强的血液系统恶性肿瘤，其特征为髓系细胞的异常增生与分化，导致骨髓正常造血功能受到抑制。AML在成人白血病中较为常见，病情进展迅速，预后往往较差。FLT3基因突变在AML患者中较为常见，约30%的AML患者会出现FLT3基因突变，其中FLT3内部串联重复（FLT3-ITD）突变约占25%，FLT3酪氨酸激酶结构域（FLT3-TKD）突变约占7%。携带FLT3突变的AML患者通常具有更高的复发风险和更短的生存期，传统治疗手段对这类患者的疗效有限，因此亟需更有效的治疗药物。

　　吉瑞替尼是一种口服的多靶点酪氨酸激酶抑制剂，其主要作用靶点为FLT3和AXL。FLT3作为Ⅲ型受体酪氨酸激酶家族成员在造血干细胞的增殖、分化和存活过程中发挥关键作用。当FLT3发生突变时，会导致其持续激活，进而引发下游信号通路异常，促进白血病细胞的增殖和存活。AXL则与肿瘤细胞的侵袭、转移以及耐药性相关。吉瑞替尼通过抑制FLT3和AXL的活性，阻断下游信号传导，不仅能够直接抑制白血病细胞的生长，还能克服部分耐药机制，从而达到治疗AML的目的。

　　多项临床试验充分验证了吉瑞替尼在治疗FLT3突变阳性AML患者中的显著疗效。在一项关键的Ⅲ期临床试验中，将吉瑞替尼与传统化疗方案进行了对比。结果显示，接受吉瑞替尼治疗的患者，中位总生存期显著长于接受化疗的患者。在无事件生存期方面，吉瑞替尼组同样表现优异，患者能够在更长时间内保持疾病无进展状态。对于初治的FLT3突变阳性AML患者，吉瑞替尼联合标准诱导化疗方案，能够显著提高患者的完全缓解率。

　　在安全性方面，吉瑞替尼的不良反应总体可控。常见的不良反应包括血液学毒性，如贫血、中性粒细胞减少和血小板减少，这与药物抑制骨髓造血功能相关。此外，还可能出现非血液学毒性，如肝酶升高、皮疹、腹泻等，但大多为轻至中度。通过适当的剂量调整和对症支持治疗，多数患者能够耐受吉瑞替尼的治疗，保证治疗的顺利进行。

　　在临床应用中，吉瑞替尼已被纳入多项国际权威诊疗指南，成为FLT3突变阳性AML患者的重要治疗选择。无论是新诊断的患者，还是复发或难治性患者，吉瑞替尼都展现出了一定的治疗价值。对于新诊断的患者，吉瑞替尼联合化疗可以作为诱导治疗方案，提高患者的缓解深度和缓解率；对于复发或难治性患者，吉瑞替尼单药或与其他药物联合使用，能够为患者带来新的治疗机会，延长生存期。

　　吉瑞替尼作为针对FLT3突变阳性AML的靶向治疗药物，凭借其独特的作用机制、显著的临床疗效和可控的安全性，为AML患者尤其是FLT3突变阳性患者带来了新的希望。随着对AML发病机制研究的不断深入和临床实践经验的积累，未来有望进一步优化吉瑞替尼的治疗方案，探索其与其他药物联合治疗的潜力，从而进一步提高AML患者的治疗效果，改善患者的预后。同时，也期待更多针对AML的创新药物研发成功，为AML的治疗带来更大的突破。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：吉列替尼/吉瑞替尼(Gilteritinib)是FLT3突变阳性血液肿瘤患者的重要治疗选择

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