从作用机制来看,鲁索替尼通过选择性抑制Janus激酶1(JAK1)和Janus激酶2(JAK2),阻断JAK-STAT信号通路的异常激活。该通路在细胞增殖、分化、免疫调节等生理过程中起关键作用,而在骨髓增殖性肿瘤、移植物抗宿主病等疾病中,JAK-STAT通路过度激活,引发病理性细胞增殖与炎症反应。鲁索替尼精准靶向JAK1/2,抑制下游信号传导,从而调节细胞功能,纠正疾病状态下的生理紊乱。
在临床应用方面,
临床试验数据进一步验证了鲁索替尼的有效性。在骨髓纤维化治疗试验中,服用鲁索替尼的患者与接受传统治疗的患者相比,脾脏体积显著缩小的比例更高,整体症状改善更为明显。在真性红细胞增多症治疗试验里,鲁索替尼组患者在静脉切开术需求减少及脾脏体积减小方面,显著优于对照组。针对白癜风的3期临床试验显示,使用鲁索替尼乳膏的患者,面部白癜风改善程度远超使用安慰剂的患者。
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