在急性髓性白血病(AML)治疗上,米哚妥林主要针对FLT3突变阳性患者。FLT3基因突变会激活异常信号通路,促使白血病细胞异常增殖。米哚妥林可特异性抑制FLT3突变体,阻断信号传导,诱导白血病细胞凋亡。对于进展性系统性肥大细胞增多症(ASM)、系统性肥大细胞增多症伴血液肿瘤(SM-AHN)、肥大细胞白血病(MCL),其发病与c-kit等激酶异常有关,米哚妥林通过抑制这些激酶活性,控制肥大细胞异常增殖,缓解疾病症状。
治疗AML时,
米哚妥林常见不良反应涉及多系统。消化系统有恶心、呕吐、腹痛等;血液系统表现为中性粒细胞减少、贫血、血小板减少;还可能出现头痛、关节痛、上呼吸道感染等症状。严重不良反应如肺毒性,可引发间质性肺炎。使用时,应提前给予止吐药防恶心呕吐,整粒吞服胶囊,若漏服或呕吐不必补服。因其可能影响心脏节律致QT间期延长,与相关药物合用时需监测心电图。此外,米哚妥林具胚胎毒性,育龄期患者及伴侣治疗期间和结束后4个月内要严格避孕。
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