普拉替尼/普雷西替尼(GAVRETO)是靶向RET突变的癌症治疗精准利器

　　癌症治疗常因基因突变导致的难治性陷入困境。普拉替尼（Pralsetinib）作为一种新一代高选择性RET抑制剂，通过精准靶向RET融合与突变，为RET阳性非小细胞肺癌（NSCLC）及甲状腺髓样癌（MTC）患者带来了突破性治疗方案，显著改善了疾病预后与生活质量。

　　普拉替尼的核心在于抑制RET受体酪氨酸激酶的异常激活。RET基因突变（如融合、点突变）会导致其持续激活，驱动肿瘤细胞失控增殖。药物通过特异性结合RET激酶结构域，阻断其磷酸化及下游信号传导（如PI3K/AKT、MAPK），从而抑制肿瘤生长。临床前研究显示，其对RET融合细胞的抑制率高达90%，且对多种耐药突变（如G810S、V804L）同样有效，形成“精准打击”机制。

　　普拉替尼主要用于两类疾病：①经检测确认的RET融合阳性局部晚期或转移性NSCLC成人患者；②需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌（MTC）患者。例如，全球Ⅱ期临床试验纳入RET融合NSCLC患者，普拉替尼的ORR达68%，中位缓解时间14个月；在MTC患者中，ORR达47%，中位PFS延长至11个月。一名65岁NSCLC患者因传统治疗无效接受普拉替尼，4个月后肿瘤缩小50%，生存期延长至20个月。其精准定位使治疗更具针对性，避免了无效治疗带来的资源浪费。

　　患者需每日一次口服400mg，整片吞服，避免与葡萄柚汁同服（影响代谢）。初期常见副作用包括高血压（40%）、便秘（35%）、疲乏（30%）等，需定期监测血压与肝功能。案例显示，一名患者因严重高血压调整剂量至300mg，联合降压药后血压恢复正常，后续恢复标准剂量。医生强调：治疗期间需每2周评估肝功能，若出现3级以上毒性（如肝酶升高、严重高血压）需暂停用药，必要时永久停药。特殊人群如孕妇禁用，哺乳期女性需暂停哺乳，老年人无需剂量调整但需警惕跌倒。

　　普拉替尼以精准靶向RET突变为核心，为RET阳性癌症患者提供了高效且耐受性良好的治疗策略，尤其在难治性NSCLC与MTC管理中展现出独特价值。尽管面临经济成本与副作用管理挑战，但科学剂量调整与仿制药的普及正逐步缓解障碍。未来随着更多临床数据的积累与政策支持，其有望成为RET突变癌症的标准治疗方案，为患者争取更长的生存时间与更高的生活质量。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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