格拉吉布(glasdegib/Daurismo)治疗特定类型急性髓系白血病联合方案的口服药物

　　在急性髓系白血病的治疗中，特别是对于因年龄或合并症无法接受强化疗的初治患者，开发有效且耐受性较好的方案是临床迫切需求，格拉吉布作为一种口服的刺猬信号通路抑制剂，为这部分患者提供了新的治疗选择，它通过抑制刺猬信号通路中的关键蛋白，干扰该通路在白血病干细胞维持、增殖及自我更新中的作用，与低剂量阿糖胞苷化疗联合，发挥协同抗白血病效应。该药物联合低剂量阿糖胞苷，适用于治疗新诊断的、年龄在75岁及以上或因合并症不适于使用强化诱导化疗的急性髓系白血病成人患者。

　　该联合治疗方案中，格拉吉布为口服片剂，每日一次，与食物同服可减轻胃肠道不适；低剂量阿糖胞苷为皮下注射，每28天为一个周期，在每周期的最初10天给药。治疗必须在有白血病治疗经验的医生指导下进行。最常见的不良反应包括贫血、血小板减少、发热、恶心、水肿、食欲下降、味觉障碍、肌肉骨骼疼痛、便秘、皮疹等。由于格拉吉布可能引起心脏电活动变化，治疗期间需监测心电图和电解质。此外，与所有抗肿瘤治疗一样，需严密监测血常规，预防和管理感染、出血等并发症。

　　在治疗不适合强化疗的急性髓系白血病患者的方案中，格拉吉布联合低剂量阿糖胞苷代表了一种靶向药物与温和化疗相结合的新策略。传统上，对于这部分患者，低剂量阿糖胞苷单药或去甲基化药物是常用选择，但疗效有限。格拉吉布的加入，旨在通过靶向白血病干细胞相关的刺猬通路，增强抗肿瘤效果。关键临床研究显示，与单用低剂量阿糖胞苷相比，联合格拉吉布能显著延长患者的总生存期，并提高完全缓解率。然而，与强化疗相比，此方案的缓解深度和持续时间可能仍有限，其价值在于为不耐受强化疗的患者提供了一个有效的治疗选项，平衡了疗效与耐受性。

　　总体而言，格拉吉布联合低剂量阿糖胞苷为不适合强化疗的新诊断急性髓系白血病患者提供了一个重要的口服联合治疗方案。它通过靶向刺猬信号通路，为温和化疗方案增添了新的作用维度，带来了明确的生存获益。治疗期间对血象、心脏功能及药物相关副作用的管理至关重要。这个方案的出现，丰富了老年或体弱急性髓系白血病患者的治疗选择，体现了在追求疗效的同时，充分考虑患者耐受性与生活质量的个体化治疗理念。未来，探索格拉吉布与其他靶向药物或低强度方案的联合，是进一步改善这类患者预后的研究方向。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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