其作用机制并非直接杀伤肿瘤细胞,而是通过干扰肿瘤细胞的内部代谢环境,抑制其增殖潜能。鸟氨酸脱羧酶是多胺生物合成途径中的限速酶,而多胺是细胞快速增殖所必需的小分子物质。神经母细胞瘤等生长迅速的肿瘤细胞高度依赖多胺合成。依氟鸟氨酸通过与鸟氨酸脱羧酶紧密结合并使其永久失活,从而严重耗竭细胞内的多胺水平。这相当于切断了肿瘤细胞快速分裂所需的“燃料”供应,使得那些可能残存的、试图复燃的肿瘤细胞难以生长成气候。
临床研究评估了其在维持治疗阶段的效果。数据显示,在完成前期强化治疗并获得缓解的高危神经母细胞瘤患儿中,接受为期两年的依氟鸟氨酸口服维持治疗,能够显著提高无事件生存率。这意味着,更多患儿的疾病得以长期稳定,避免了复发或进展。这种获益是在已经非常强大的前期治疗基础上取得的附加效果,凸显了维持治疗在该疾病全程管理中的关键地位。
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