沃拉西德尼(Voranigo/Vorasidenib)的使用剂量和给药频率以及特殊人群用药说明

　　脑胶质瘤是一类起源于胶质细胞及其前体细胞的肿瘤，其中2级星形细胞瘤和少突胶质细胞瘤是较为常见的类型。传统的治疗方式如手术、放疗和化疗，虽然一定程度上能控制住病情，但不少患者仍面临复发的风险。沃拉西德尼是双重异柠檬酸脱氢酶抑制剂，它针对12岁及以上的儿童和成人患者，用于携带IDH1或IDH2突变的2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤的术后巩固治疗。沃拉西德尼通过精准的靶向机制，能抑制肿瘤细胞的生长和增殖，从而延缓病情进展，提高患者的生存质量。

　　一、什么是异柠檬酸脱氢酶抑制剂？

　　异柠檬酸脱氢酶（isocitmte dehydmgenase，IDH）是三羧酸循环中的关键酶，负责催化异柠檬酸氧化脱羧生成α-酮戊二酸（α-KG）。IDH突变会导致酶的功能异常，使其将生成的α-KG进一步转化为致癌代谢物D-2-羟基戊二酸（D-2-HG）。这种代谢物在细胞内异常积累，通过竞争性抑制α-KG依赖性双加氧酶的活性，导致DNA和组蛋白高甲基化，从而引发表观遗传改变，推动IDH突变胶质瘤发生发展。沃拉西德尼是首个针对IDH1和IDH2突变的双重靶向抑制剂，2024年8月6日首次获得FDA批准，后于2025年9月在欧盟及日本获批，国内尚未获批，但患者可通过“特许药械”政策在特定医疗机构-如首都医科大学附属北京天坛医院申请使用。

　　二、沃拉西德尼使用剂量和给药频率

　　成人患者：口服推荐剂量为40mg，每日一次，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。12岁及以上儿童患者：口服推荐剂量基于体重，体重≥40kg的患者，40mg每日一次，体重＜40kg的患者，20mg每日一次，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。

　　三、沃拉西德尼特殊人群用药

　　妊娠期：基于动物研究结果及其作用机制，孕妇使用可能对胎儿造成伤害，尚无在孕妇中使用的可用数据以评估药物相关风险。哺乳期：尚不清楚是否会分泌进入乳汁，建议治疗期间及末次给药2个月内暂停母乳喂养。儿童：仅12岁以上获批，12岁以下儿童尚无充分的安全性和疗效数据，不建议使用。老年人：65岁及以上老年患者临床研究数据不足，使用时需结合肝肾功能、基础疾病情况综合评估，密切监测不良反应。肝功能不全：轻中度肝功能不全无需调整剂量，重度肝功能不全缺乏使用数据，需密切监测肝功，出现肝毒性时及时调整剂量或停药。肾功能不全：肌酐清除率＞40mL/min无需调整剂量，肌酐清除率≤40mL/min或需透析的患者缺乏使用数据，需密切监测不良反应，根据情况调整剂量。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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