急性髓系白血病(AML)是成人高发、进展极快的恶性血液肿瘤,其中FLT3-ITD基因突变是临床最常见、预后最差的高危突变亚型。这类患者肿瘤增殖速度快、化疗耐药率高、缓解持续时间短,传统单纯化疗方案复发率极高,长期生存率偏低,一直是血液肿瘤领域的难治性难题。既往临床缺乏高选择性、高疗效的针对性靶向药物,无数高危突变患者深陷反复复发、无优选治疗方案的困境。
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