NTRK基因家族(NTRK1/2/3)编码的原肌球蛋白受体激酶(TRK)在正常生理状态下参与神经发育,但当与其他基因发生融合时,会形成持续激活的TRK融合蛋白,驱动肿瘤细胞的增殖与存活。拉罗替尼通过高选择性结合TRK融合蛋白的ATP结合域,阻断下游MAPK、PI3K/AKT等促癌信号通路,从而实现对肿瘤生长的精准抑制。在肿瘤治疗领域,
多项关键临床试验证实了拉罗替尼的卓越疗效。在涵盖17种癌症类型的LOXO-TRK-14001研究中,总缓解率(ORR)高达79%,其中完全缓解率(CR)达16%,中位缓解持续时间(DoR)长达34.5个月。值得关注的是,对于基线存在脑转移的患者,拉罗替尼仍能实现71%的颅内缓解率,显著优于同类药物。长期随访数据显示,3年生存率达64%,部分患者实现了临床治愈。在儿童肿瘤领域,
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