普拉替尼(Gavreto/Pralsetinib)为RET融合阳性肿瘤患者延长生存期提供了关键保障

2026-09-09 作者: 康必行-小月

  在普拉替尼上市之前,RET融合阳性肿瘤的治疗主要依赖卡博替尼、凡德他尼等多激酶抑制剂,这类药物靶向选择性低,在抑制RET靶点的同时,还会影响体内其他正常激酶,导致不良反应频发,且疗效不佳,无法满足患者的治疗需求。而普拉替尼通过精准作用于RET激酶,可剂量依赖性抑制RET及其下游分子磷酸化,高效抑制表达RET野生型和多种突变型的肿瘤细胞增殖,实现“精准打击肿瘤、保护正常组织”的治疗目标,从根源上解决了传统治疗“杀敌一千、自损八百”的痛点。

  普拉替尼的临床应用具有明确的针对性,主要聚焦于RET基因融合或变异相关的恶性肿瘤,精准覆盖未被满足的临床治疗需求,具体适应症如下:非小细胞肺癌:适用于RET基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者,包括既往接受过含铂化疗的患者,以及初治患者,为不同治疗阶段的患者提供靶向治疗选择。甲状腺癌:适用于RET变异的晚期甲状腺癌成人患者,包括RET融合阳性的甲状腺乳头状癌、RET突变的甲状腺髓样癌等,是国内首个用于RET变异甲状腺癌的选择性RET抑制剂。其他实体瘤:目前,普拉替尼针对RET融合阳性的胰腺癌、唾液腺癌、结直肠癌、卵巢癌等其他实体瘤的临床开发正在积极推进中,未来有望惠及更多RET相关肿瘤患者。普拉替尼的核心治疗原理在于精准阻断RET信号通路。RET基因突变或融合会导致其异常激活,驱动肿瘤细胞恶性增殖。普拉替尼通过特异性结合RET激酶的ATP结合位点,抑制其磷酸化,从而切断下游致癌信号传导,遏制肿瘤生长与转移。其高选择性设计显著降低了对其他激酶的干扰,在“精准打击”的同时大幅减少脱靶毒性,实现安全与疗效的双重突破。

  临床数据显示,普拉替尼的疗效令人瞩目。在RET融合阳性NSCLC患者中,其总体缓解率(ORR)高达79%,中位缓解持续时间(mDOR)超过9个月,其中铂类化疗经治人群的ORR达62%,mDOR更是长达22.3个月。针对甲状腺癌,普拉替尼在RET突变型甲状腺髓样癌(MTC)患者中的ORR达73.1%,疾病控制率(DCR)高达84.6%,且无论突变亚型如何均可获益。尤为突出的是,其对脑转移病灶展现出卓越控制力,颅内缓解率显著提升,为患者延长生存期提供了关键保障。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

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