博珂/厄达替尼(erdafitinib)为伴有特定FGFR基因变异的患者群体提供了首个靶向治疗选择

　　厄达替尼是一种口服的、选择性成纤维细胞生长因子受体抑制剂，对FGFR1、FGFR2、FGFR3和FGFR4均具有抑制活性。成纤维细胞生长因子受体信号通路在细胞生长、分化和血管生成中扮演重要角色，其基因变异，如融合、重排或突变，可导致通路异常活化，驱动肿瘤发生。该药物被批准用于治疗携带易感FGFR3或FGFR2基因变异，且在至少一线含铂化疗期间或之后（包括新辅助或辅助化疗12个月内）出现疾病进展的局部晚期或转移性尿路上皮癌成年患者。其作用机制是通过抑制FGFR的磷酸化，阻断下游MAPK和PI3K/AKT等信号传导，从而抑制肿瘤细胞的增殖与存活。

　　厄达替尼的适应症严格限定于治疗携带易感FGFR3或FGFR2基因改变、且在至少一线含铂化疗期间或之后（包括新辅助或辅助化疗12个月内）出现疾病进展的局部晚期或转移性尿路上皮癌成人患者。这标志着治疗前必须进行FGFR基因状态的检测已成为标准流程。标准给药方案为初始剂量每日一次口服8mg，根据血清磷酸盐水平（作为药效动力学标志物）和耐受性，在治疗开始后第14-21天可增加至每日9mg。安全性管理需重点关注其机制相关的不良反应。最常见（发生率≥20%）且具有类别特征的不良反应是高磷血症（由于FGFR信号抑制影响磷代谢，发生率高达77%），这同时也是药效学活性标志。其他常见反应包括口腔炎、疲劳、腹泻、口干、指甲毒性、食欲下降等。需要特别监测和干预的严重毒性包括眼部疾病（如中心性浆液性视网膜病变/视网膜色素上皮脱离，可导致视力模糊，需定期进行眼科检查）、高磷血症及其相关并发症（如软组织钙化）以及手足皮肤反应。

　　在晚期尿路上皮癌的治疗中，特别是对于含铂化疗进展后的患者，有效选择有限。厄达替尼的出现为伴有特定FGFR基因变异的患者群体（约占总患者数的20%）提供了首个靶向治疗选择。患者需每日一次口服该药物。关键临床试验数据显示，在FGFR基因变异阳性、经治的晚期尿路上皮癌患者中，博珂单药治疗取得了可观的客观缓解率，且缓解持久，为这部分预后不佳的患者带来了新的希望。与传统的化疗或免疫治疗相比，其疗效直接与生物标志物相关，体现了精准治疗的理念。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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