厄达替尼(Erdafitinib/Balversa)改写了晚期尿路上皮癌的整体治疗格局!

　　晚期尿路上皮癌患者的治疗路径中，有一个位置长期缺少答案：含铂化疗用过，免疫治疗也试过，病情进展之后，还有什么选择？中国每年尿路上皮癌新发病例约9.29万。一线化疗的中位无进展生存通常只有7到9个月，免疫治疗在后线的客观缓解率约24%到30%。两条线之后，能进入三线治疗的患者仅约11%。在这群患者中，约16%到20%携带FGFR3基因变异，这是尿路上皮癌中被验证的驱动靶点。但在此前，中国一直没有针对这一靶点的药物获批。2025年1月，厄达替尼在中国获批，成为国内首个FGFR3变异尿路上皮癌的靶向药。

　　在尿路上皮癌中，FGFR3基因变异是一个已知的驱动事件。成纤维细胞生长因子受体3的激活突变或融合会使下游信号持续开放，推动肿瘤细胞增殖和存活。大约16%到20%的转移性尿路上皮癌患者携带这类变异，在上尿路来源的肿瘤中比例可能更高。FGFR作为一个药物靶点并不是新概念，但在尿路上皮癌领域，从知道这个靶点到真正有药物可用，中间隔了不短的时间。厄达替尼从加速批准走到完全批准，关键支撑是THOR研究。这是1项全球多中心的III期随机对照试验，入组的患者至少接受过1到2线系统治疗（其中必须包含抗PD-1或抗PD-L1药物），且肿瘤携带FGFR2或FGFR3基因变异。研究将患者随机分为两组：一组口服厄达替尼，另一组接受研究者选择的标准单药化疗，主要终点是总生存期。

　　厄达替尼组的中位总生存期为12.1个月，化疗组为7.8个月，死亡风险降低36%。中位无进展生存期从2.7个月延长到5.6个月，客观缓解率从8.5%提升到35.3%。这些数字放在后线治疗的语境里，改变的并非只是统计学差异，而是相当一部分患者的治疗结局。亚洲人群的数据给出了更强的信号。1项针对THOR研究中亚洲患者的探索性分析显示，厄达替尼组的中位总生存期达到23.3个月，而化疗组为11.3个月。这部分患者的上尿路原发肿瘤比例更高、体能状态也更好，基线特征与整体人群有所不同，但总体趋势一致，且没有发现新的安全性问题。

　　厄达替尼在晚期尿路上皮癌的治疗序列中占据的是一个特定的位置：它为携带FGFR3基因变异、在化疗和免疫治疗后进展的患者，提供了一个有III期证据支撑的靶向选择。在THOR研究中，与化疗相比它延长了总生存、提高了缓解率。但它的适用范围也清晰：没有FGFR3变异的患者，这个药没有循证依据。基因检测是做不做这个选择的前提。对于符合条件的患者，厄达替尼是目前中国唯一对应这一靶点的药物。对于不符合条件的患者，后线治疗仍然是一个需要持续等待答案的问题。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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