纳索普利单抗(Yartemlea/narsoplimab-wuug)改写移植后血栓性微血管病治疗格

　　TA-TMA是造血干细胞移植（HSCT）后最严重、最常致命的并发症之一：-发生率：约40%的异基因移植患者发生TA-TMA-死亡率：重症患者死亡率超过80%-病理特征：-红细胞破坏（微血管病性溶血性贫血）-血小板消耗性减少-微血栓形成导致多器官功能障碍-肾脏、神经系统、胃肠道最常受累TA-TMA的驱动因素TA-TMA是由移植预处理方案、免疫抑制剂、感染、移植物抗宿主病（GVHD）等多种因素导致的系统性内皮细胞损伤，其中补体系统凝集素途径的异常激活是核心致病机制。

　　纳索普利单抗是一种甘露糖结合凝集素相关丝氨酸蛋白酶2(MASP-2)抑制剂，它选择性抑制甘露聚糖结合凝集素相关丝氨酸蛋白酶-2(MASP-2)，即凝集素途径的效应酶，从而预防凝集素途径介导的细胞损伤，包括小血管内皮损伤和血栓形成。重要的是，通过选择性阻断凝集素途径的激活，该药物能够保留经典途径和替代途径的活性，包括对适应性免疫反应和宿主防御至关重要的功能。纳索普利单抗的获批基于评估了疗效的一项单臂、开放标签研究（TA-TMA研究）和一项扩展用药项目(EAP)。前者纳入28例造血干细胞移植后发生移植相关血栓性微血管病的成年患者；后者纳入19例具有可评估患者个体应答数据的移植相关血栓性微血管病成人（13例）和儿科（6例）患者。

　　在EAP的19例患者中，从造血干细胞移植到确诊血栓性微血管病的中位时间为81天（范围：24-452天），从确诊血栓性微血管病到首次接受纳索普利单抗治疗的中位时间为3天（范围：0-52天）。主要疗效评估基于血栓性微血管病缓解，定义为两项血栓性微血管病实验室指标（LDH和血小板计数）均改善，且器官功能改善或无需输血。研究和EAP患者均采用相同的缓解标准。在TA-TMA研究中，从血栓性微血管病诊断之日起100天的生存率为73.4%（95%CI：52.2，86.4），而在EAP队列中，此生存率为73.7%（95%CI：47.9，88.1）。所有患者中最常见的不良反应（发生率超过20%，且这些反应与病因无关）包括病毒感染、败血症、出血、腹泻、呕吐、恶心、中性粒细胞减少、发热、疲劳以及低钾血症。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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