米哚妥林(RYDAPT)是可与化疗联用治疗急性骨髓性白血病的靶向疗法

2021-06-09 作者: 康必行-小喆

  米哚妥林来自诺华,商品名Rydapt,是一种小分子激酶抑制剂,FDA批准的适应症包括:1)初发FLT3阳性AML,与标准3+7方案联合,不可单用;2)系统性肥大细胞增多症,系统性肥大细胞增多症伴血液学肿瘤,或肥大细胞白血病。

  RATIFY研究是支持米哚妥林批准的关键研究,也是2016年ASH年会的明星研究,当时给我的印象:1)超长的随访下,妥妥的生存获益;2)FLT3是可用的AML治疗靶点。

  2017年4月28日,FDA正式批准FLT3抑制剂米哚妥林,这是2000年至今FDA批准的第一个治疗AML的药物,也是AML领域第一个正式批准的小分子靶向药物。

  米哚妥林作为一种口服多靶向激酶抑制剂,是通过阻断几种促进细胞增长的酶起作用的,其中包括Flt3,因此被开发用于携带FTL3突变的AML患者的治疗。如果患者在血液或骨髓中检测到 FLT3 突变,即可考虑使用 Rydapt 联合化疗进行治疗。

  FLT3叫Fms样酪氨酸激酶3,是一种酪氨酸激酶活性的生长因子受体,与其配体在造血祖细胞和造血干细胞增殖、分化中起重要调节作用。FLT3基因位于染色体13q12,当其发生突变后,其编码蛋白发生不依赖配体的自身磷酸化,激活PI3K和Ras途径,导致细胞增殖加快,细胞凋亡抑制。

  已知与AML相关的FLT3突变形式有2种,内部串联重复(ITD)和酪氨酸激酶结构域(TKD)突变。国际上FLT3突变的发生率大约为1/3(AML),中国也有报道,报道10.8%(N=608),天津血研所报道23.6%(N=432),总体来说1/4-1/3的AML患者合并FLT3突变。

  适用范围

  AML是一种骨髓性白细胞异常增殖的血癌,侵袭性极高,在美国约占癌症死亡人数的1.2%。其中有约17%~34%的AML患者存在FLT3基因突变,这类患者不仅病情进展速度更快,而且复发率更高,预后较差。

  在所有AML患者中,只有少数能够成功进行骨髓移植,而大多数不仅可能对化疗无反应而且会逐渐进展成复发或难治性AML,5年生存率极低。然而在过去的25年里,白血病在治疗上并没有出现明显进展,因此,对于FLT3基因突变的AML患者而言也一直没有更好的治疗方案。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006130650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

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