该药物于2017年在我国获批上市,用于一线治疗晚期肾癌(RCC)患者和先前接受过细胞因子治疗的晚期肾癌患者。另外,该药还在美国获批用于治疗已接受过化疗的晚期软组织肉瘤(STS)患者。由于该药物是一种多激酶抑制剂,还适用于治疗非小细胞肺癌(NSCLC)和卵巢癌患者的术后或化疗后维持治疗。
肉瘤非常罕见,根据美国肿瘤学会的数据,2011 年美国有约 10980 个人患此病。它们由间充质细胞分化而来。间充质细胞常见于脂肪、肌肉、神经、血管及其他结缔组织等软组织中。如果人体是一个房子的话,不同于大部分其他肿瘤生长的灰泥板和精细的装修层,肉瘤仅相当于这些地板。
胃肠道间皮瘤被除外是因为它有自己特有的有效治疗方法。靶分子媒介伊马替尼(Gleevec)为这种疾病的治疗带来 ** 性的改变,Demetri 博士在采访中解释到。“我们有些病人服用伊马替尼后存活了 12 年,同样的疾病在 2002 可以在 6 周内杀死他们。”他说道。“但肉瘤还有许多其他类型,”他继续道,“而我们自上世纪 70 年代后就再没有新的治疗药物,多柔比星(阿霉素)作为治疗用药已经用了数十年了。”不过它仍然是在美国证实对肉瘤有效的唯一一个药物,他补充道。
肉瘤的常规疗法为侵害性的经静脉化疗,这通常会导致一些常见的毒副作用,如脱发、恶心和呕吐、白细胞减少及免疫力低下。“真正的问题是这种方法并不怎么有效。”他说道。“如果你有个患有不可治愈的进展性肉瘤病人,当你知道你不可能治愈他们时,仍给他们用一些使他们病情更加糟糕的治疗是不公正的……那就是说,当肉瘤较大并且引起疼痛和折磨时,化疗可以使肿瘤缩小且使病情缓解,但会带来相当大的副作用。”
这些病人的治疗近 30 年都没有太大变化,Demetri 博士说道。在经历了伊马替尼和之后的舒尼替尼对治疗胃肠间质瘤带来的 ** 性突破后,人们开始寻找能够治疗其他肉瘤的靶分子药物。来自欧洲肿瘤研究与治疗机构肉瘤研究组的研究员开始用新药筛查小群的病人,并寻找
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