普奈替尼(PONATINIB)联合疗法一线治疗费城染色体阳性白血病高度有效?

2021-11-22 作者: 康必行-小菲

  Ph+ ALL既往被认为一个高危预后的类型,治疗效果差,往往只能通过异基因造血干细胞移植来获得长期的缓解。自从TKI引入到的治疗后,治疗的强度不断减低,预后也越来越好,5 年总生存率为 35%-50%。但仍然存在ABL激酶突变导致的复发难治的情况,尤其是T315I突变的病例,预后非常差。Ponatinib是一种强效的第三代BCR-ABL抑制剂,可有效阻滞ABL1基因的T315I突变,该突变是前两代BCR-ABL酪氨酸激酶抑制剂(TKI)的常见耐药机制之一。H-CVAD联合普奈替尼具有高缓解率,但长期疗效尚不明确。

  研究结果表明68例有活动性疾病的患者100%达到了CR.总CMR率为86%。没有早期死亡患者。中位随访43个月(范围2-92个月),61例患者(71%)仍处于缓解状态。3年CR率、EFS率和OS率分别为84%、70%和78%,预计5年CR率、EFS率和OS率分别为84%、68%和73%。

  Hyper-CVAD联合普奈替尼 作为 Ph+ ALL 的一线治疗高度有效:CR率100%,CMR 率86%,复发率低。剂量调整后,普奈替尼 给药安全。将有效的新药如blinatumomab加入一线治疗方案,是否可以减少化疗,同时增加缓解深度和无需HSCT即可治愈Ph+ ALL的患者比例,尚需进一步研究。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

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