阿泊替尼(Ayvakit/avapritinib)能有效治疗系统性肥大细胞增生症?

2021-11-22 作者: 康必行-小菲

  2021年6月16日,美国食品药品监督管理局(FDA)批准阿泊替尼用于晚期系统性肥大细胞增生症(AdvSM)的成人患者,包括侵袭性系统性肥大细胞增生症(ASM)、系统性肥大细胞增生症伴相关血液肿瘤(SM-AHN)和肥大细胞白血病(MCL)患者。

  PIONEER是一项随机、双盲、安慰剂对照的2期临床研究,旨在评估阿泊替尼用于治疗惰性和冒烟型SM的疗效及安全性。该试验包括三个阶段:剂量确定阶段、注册试验阶段和长期治疗阶段。完成前两个阶段的患者将有机会进入第三阶段研究,接受长期治疗。研究终点为由患者自我报告的ISM-SAF TSS以及肥大细胞负荷和安全性两项量化指标。第一阶段的患者入组已经完成。

  PIONEER研究结果显示,阿泊替尼较安慰剂在主要临床指标方面显著改善。治疗16周后,治疗组中患者的ISM-SAF总症状评分平均下降了约30%,而安慰剂组中患者的这一评分仅下降3%。5 mg剂量组中患者的血清类胰蛋白酶水平,骨髓肥大细胞和KIT D816V等位基因负荷水平也得到显著下降。此外,阿泊替尼的治疗使患者的ISM-SAF皮肤、胃肠道和神经系统症状都显示出持续的减少,分别减少了37%,25%,和26%。患者的生活质量得分平均改善了34%,而安慰剂组的这一平均得分较基线时提高了7%。安全性方面,阿泊替尼耐受性良好,研究中没有患者因不良事件(AEs)终止治疗,没有4级或5级严重不良事件。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

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