芦可替尼/鲁索替尼(Ruxolitinib)可以治疗干细胞移植致命并发症?

2021-11-23 作者: 康必行-小雪

       Incyte公司宣布,美国FDA批准其JAK抑制剂芦可替尼(ruxolitinib)扩展适应症,用于治疗慢性移植物抗宿主病(GVHD)成人和12岁以上儿童患者。这些患者曾经接受过一种或两种全身性治疗。这是继芦可替尼外用剂型昨日获FDA批准治疗特应性皮炎后,该药斩获的又一适应症。

  这一批准是基于随机、开放标签的3期临床试验结果。试验结果显示,与最佳已有治疗相比,接受芦可替尼治疗的激素难治性GVHD患者在24周时的总缓解率(ORR)为49.7%,显著高于对照组(25.6%,p<0.0001)。这项研究已经在《新英格兰医学杂志》上发表。

  GVHD是同种异体干细胞移植后可能发生的潜在致命并发症。它是由于移植的细胞启动免疫应答并攻击受体器官造成的。GVHD有两种主要形式:急性GVHD,一般发生在移植100天内;慢性GVHD,一般发生在移植100天后。这两种形式均可累及多个器官系统,包括皮肤、胃肠道和肝脏。

  芦可替尼是一款口服“first-in-class”JAK1/JAK2抑制剂。JAKs属于细胞质酪氨酸激酶家族,其功能是转导细胞因子(如干扰素)介导的信号。JAK也是造血信号的主要组成部分,在GVHD早期有过度激活的现象。抑制JAK1/JAK2可抑制炎症性细胞因子的释放,减轻GVHD的病理进程,还可以抑制供体T细胞的激活,减轻免疫反应。它在2019年获得FDA批准用于治疗类固醇难治性急性GVHD.Incyte拥有芦可替尼在美国的开发和推广权益,而诺华(Novartis)拥有美国以外的开发和推广权益。

  “GVHD是接受同种异体干细胞移植后发病和死亡的首要原因,然而在一线全身性治疗之后的治疗选择有限。”Incyte公司首席医学官Steven Stein博士说,“我们很高兴能够通过临床开发项目为理解GVHD积累更多科学证据,为患者和医疗界带来疗法的重要进展。”如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

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