鲁比卡丁(LURBINECTEDIN)是治疗小细胞肺癌的孤儿药?

2021-11-24 作者: 康必行-小菲

  美国食品药品监督管理局(FDA)授予鲁比卡丁 (PM1183)孤儿药称号,数据显示该药治疗化疗后进展小细胞肺癌(SCLC)患者,疾病整体缓解率(ORR)可达39.3%,中位总生存期(OS)11.8个月。

  2018年8月6日,制药商PharmaMar宣布食品药品监督管理局(FDA)授予旗下鲁比卡丁 (PM1183)孤儿药称号,用于治疗小细胞肺癌(SCLC)患者,数据显示该药治疗化疗后进展小细胞肺癌患者,疾病整体缓解率(ORR)可达39.3%,中位总生存期(OS)11.8个月。细胞肺癌(SCLC)约占所有肺癌的18-20%,虽然比例不高,但是这类肺癌的恶性程度更高,很多患者在确诊时就出现转移。由于现有治疗手段有限,一直以来这类肺癌的治疗预后不佳,患者的5年生存率大约5%。

  孤儿药称号(Orphan Drug program)是美国FDA用于授予小众人群的研发药物称号,用于加速这类少数人群药物的研究,其定义为治疗美国年发病人数少于20万人的药物或疗法(美国每年约3.4万新发小细胞肺癌患者,中国的患者数量则明显高于这个数字)。

  该称号是基于一项II期多中心篮子研究(NCT02454972)结果,该研究主要观察鲁比卡丁治疗各类实体肿瘤疗效,其中治疗小细胞肺癌组患者的结果在今年美国临床肿瘤学会年会(2018 ASCO)上公布,结果显示治疗疾病整体缓解率(ORR)达39.3%。研究招募了68名患者,患者的中位年龄60.5岁(范围:40-83岁),其中43名患者为男性,25名患者为女性。患者的ECOG身体状态评分分别为0分(n=21)、1分(n=43)、2分(n=4)。患者病灶影响的部位或器官数量中位数为3个(范围:1-5)。

  治疗方案中,患者接受 鲁比卡丁单药治疗,剂量为3.2 mg/m^2,输注时间1小时,每3周1次。研究的主要终点为ORR,次要研究终点为缓解持续时间、疾病无进展生存期(PFS)、总生存期(OS)及安全性。

  结果显示,在61名可评估疗效的患者中,24名患者治疗有反应,ORR达39.3%(95% CI, 27.1-52.7)。另有7名患者治疗后疾病稳定时间超过4个月,整体临床获益率(CBR)大50.8%(n = 31; 95% CI, 37.7-63.9)。另有14名患者的达到疾病稳定持续时间小于4个月。总计患者的疾病控制率(DCR)可达73.8%(n = 45; 95% CI, 60.9-84.2),患者中位持续缓解时间为6.2个月。患者的中位PFS结果显示为4.1个月(95% CI, 2.6-5.7)。4个月时PFS率为51.1%(95% CI, 38.0-64.2),6个月时为36.3%(95% CI, 23.2-49.5)。中位OS为11.8个月(95% CI, 9.6-15.9),6个月OS率为 79.3% (95% CI, 67.6-91.0),12个月OS率为43.1% (95% CI, 22.5-63.7))。

  安全性方面,有66名接受鲁比卡丁治疗的小细胞肺癌患者统计了治疗安全性。治疗最常见的1/2级不良反应(AEs)包括贫血(发生率86.4%),ALT升高(58.5%),疲劳(51.5%),AST升高(36.9%),中性粒细胞减少(31.8%),血小板减少(31.8%),恶心(31.8%),AP升高(24.6%) 呕吐(18.2%),厌食症(16.7%),便秘(10.6%),胆红素增加(9.4%)和腹泻(9.1%)。患者最常报告的3级不良反应包括中性粒细胞减少症(16.7%),贫血(6.1%),ALT升高(4.6%),疲劳(4.5%),发热性中性粒细胞减少症(3.0%)和血小板减少症(3.0%)。 4级不良反应包括中性粒细胞减少症(22.7%),发热性中性粒细胞减少症(6.1%)和血小板减少症(4.5%)。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击拓展阅读:鲁比卡丁(LURBINECTEDIN)的药品简介

  更多药品详情请访问 鲁比卡丁 https://www.kangbixing.com/drug/lbkd/

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