司美替尼(Koselugo/Selumetinib)是治疗神经纤维瘤的突破性药物?

2021-11-24 作者: 康必行-小菲

  阿斯利康和默沙东联合宣布,美国FDA已接受MEK1/2抑制剂司美替尼的新药上市申请,用于治疗1型神经纤维瘤(NF1)和症状性、不可手术的丛状神经纤维瘤(PNs)3岁及以上的儿童患者,同时授予优先审评资格。

  这是首个FDA接受的、治疗罕见遗传性疾病神经纤维瘤的口服MEK1/2单药疗法上市申请。FDA的审评意见日期(PDUFA)定为2020年第二季度。司美替尼于2019年4月获得美国FDA授予的突破性疗法认定,2018年,司美替尼分别获得美国FDA、欧洲药品管理局EMA和瑞士医药管理局(Swissmedic)授予的孤儿药资格。

  该上市申请是基于一项名为SPRINT的2期试验的积极结果。接受司美替尼每日两次口服单药治疗时,66%的NF1和症状性、不可手术的PNs儿童患者(n=33/50例患者)达到客观缓解率(ORR)。ORR定义为肿瘤体积减少≥20%的完全或部分缓解的患者百分比。

  司美替尼是一种研究性的MEK1/2抑制剂。它能够抑制RAS/MAPK通路的MEK酶,MEK是RAS/MAPK信号通路中的关键蛋白激酶。该通路与癌细胞在多种不同肿瘤类型中的生长和增殖有关。

  2017年7月,阿斯利康与默沙东达成全球战略肿瘤学合作,以共同开发和商业化一系列肿瘤学药品,包括司美替尼。两家公司将合作开发司美替尼作为单药疗法,以及与其他潜在新药组成的组合疗法。此外,阿斯利康和默沙东分别独立开发司美替尼与其各自的PD-L1和PD-1药物的组合疗法。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

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