治疗NTRK融合实体瘤的药物拉罗替尼/拉克替尼(LAROTRECTINIB)的疗效如何?

2021-11-24 作者: 康必行-小雪

       德国制药巨头拜耳(Bayer)精准肿瘤学药物拉罗替尼(larotrectinib)近日在英国监管方面传来喜讯。英国国家卫生与临床优化研究所(NICE)已发布指导意见,批准拉罗替尼用于英国国家卫生服务系统(NHS),用于肿瘤中存在神经营养受体酪氨酸激酶(NTRK)基因融合的实体瘤儿童和成人患者,具体为:NTRK基因融合阳性、局部晚期、转移性或手术切除可能导致严重并发症、没有满意的替代治疗选择的患者。值得一提的是,拉罗替尼是英国通过癌症药物基金(CDF)为NHS患者提供的第一种“不限癌种(与组织学无关)”的药物。

  拉罗替尼是一种首创的口服TRK抑制剂,这是一种与组织学无关(histology-independent)的治疗方法,专门开发用于治疗携带NTRK基因融合的肿瘤,而不管肿瘤起源于身体的哪个部位。TRK融合驱动的肿瘤可以发生在身体的各个部位,通常发生在罕见的肿瘤类型中,常规治疗方案(如手术、化疗、放疗等)可能不令人满意。拉罗替尼在TRK融合肿瘤儿童和成人患者中具有强劲疗效,包括原发性中枢神经系统(CNS)肿瘤和脑转移瘤,可提供高缓解率和持久缓解。

  2018年11月底,拉罗替尼在美国获得全球首批,成为有史以来批准的第一个口服TRK抑制剂,同时也是第一个与肿瘤类型无关的“不限癌种、广谱”抗癌药,开启了“肿瘤不可知论(tumor agnostic)”治疗新纪元。目前,拉罗替尼已在全球多个国家和地区获得批准,包括欧盟。

  英国NICE的决定,基于来自成人患者I期研究、成人和儿科患者II期NAVIGATE研究、儿科患者I/II期SCOUT研究共计102例患者的汇总数据,其中93例患者来自主要分析群体,另外9例为原发性中枢神经系统(CNS)肿瘤患者。结果显示,拉罗替尼治疗表现出高缓解率、持久且快速的缓解。具体数据为:主要分析集显示,总缓解率(ORR)为72%(95%CI:62,81),其中完全缓解率(CR)为16%、部分缓解率(PR)为55%。在包括原发性CNS患者在内的另一项额外分析中,ORR为67%(95%CI:57,76),其中CR为15%、PR为51%。

  在主要分析时,患者接受拉罗替尼治疗获得首次缓解的中位时间为1.81个月,在分析时中位缓解持续时间尚未达到(范围:1.6+至38.7+个月),75%的患者缓解持续时间≥12个月。接受治疗的患者中,88%(95%CI:81,95)在治疗开始一年后仍存活。在分析时中位无进展生存期(PFS)尚未达到。对125例NTRK基因融合患者的安全性进行了评价。大多数不良事件(AE)为1级或2级,只有3%的患者因治疗期间出现的AE而不得不永久停止治疗。19(15%)例患者报告了剂量减少,其中10(8%)例因不良事件。导致剂量减少的大多数不良事件发生在治疗的前三个月。

  拉罗替尼治疗TRK融合驱动癌症的成人和儿童对患者生活质量(QoL)有临床意义的改善。在两项全球多中心临床试验中,60%的成人患者报告EORTC QLQ-C30全球健康评分有改善。对于儿科患者,76%的患者报告PedsQL总分有所改善。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

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